技术特征：
技术总结
本发明涉及能够防止或减少外显子73包含到人COL7A mRNA中的反义寡核苷酸，其以多种方式进行表征：(a)寡核苷酸的序列包含至多两个CpG序列；(b)寡核苷酸的长度不多于24个核苷酸；(c)寡核苷酸能够与外显子73中的(SRp40/SC35结合/ESE)元件退火。这些寡核苷酸可有用地为具有修饰的核苷间键(例如硫代磷酸酯键)的寡核糖核苷酸。
技术研发人员：E·M·海斯马;M·波特曼;W·博伊默;V·布林克斯
受保护的技术使用者：ProQR治疗上市公司Ⅱ
技术研发日：2016.03.11
技术公布日：2018.01.09