糖原脱支酶在制备糖原贮积病药物中的应用

本发明属于疾病治疗领域，特别涉及糖原脱支酶在制备糖原贮积病药物中的应用。

背景技术：

1、糖原(glycogen)是由葡萄糖亚基构成的多糖，葡萄糖是细胞最重要的能量来源。当机体内葡萄糖供大于求时，葡萄糖以合成糖原的形式来储存，当机体内葡萄糖供不应求时，糖原分解来补充葡萄糖——糖原是葡萄糖在哺乳动物体内的储备形式。人体内糖原代谢最旺盛的组织当是肝脏和肌肉组织，当人体血液中的葡萄糖充足时，葡萄糖会转化为糖原储存在肝脏或肌肉中，分别称为肝糖原和肌糖原，是人体内主要的糖原储存形式。糖原在生理或病理情况下，其他组织中也证明存在，如脑，心，肾，脂肪，胰岛beta细胞和红细胞。但是，对糖原在这些组织中的功能还不是很清楚。近年来有不少研究证明糖原在脑组织，如星形胶质细胞中发挥的一些积极作用，如参与记忆形成。糖原贮积病(glycogen storagedisease,gsd)，是由于糖原代谢酶基因突变导致酶活性下降，使糖原不能正常代谢，组织中沉积结构和数量异常糖原的一系列代谢紊乱疾病。但是关于胰岛beta细胞内糖原代谢是否参与调控beta细胞功能的研究还比较缺乏。

技术实现思路

1、本发明所要解决的技术问题是提供糖原脱支酶在制备糖原贮积病药物中的应用，通过实验发现糖原脱支酶agl可能通过参与胰岛beta细胞内糖原的分解从而调控beta细胞随年龄增长而发生的代谢转变及功能成熟，为糖原脱支酶在制备糖原贮积病药物中的应用奠定了基础。

2、本发明提供了糖原脱支酶在制备糖原贮积病药物中的应用。

3、所述药物还包含药学上可接受的载体和/或辅料。

4、所述药学上可接受的载体和/或辅料包括稀释剂、粘合剂、表面活性剂、致湿剂、吸附载体、润滑剂、填充剂、崩解剂中的至少一种。

5、本发明还提供了一种用于糖原贮积病的药物组合物，所述药物组合物包含治疗有效量的糖原脱支酶。

6、所述药物组合物的剂型包括片剂、丸剂、粉剂、溶液剂、混悬剂、乳剂、颗粒剂中的至少一种。

7、有益效果

8、本发明通过实验发现糖原脱支酶agl可能通过参与胰岛beta细胞内糖原的分解从而调控beta细胞随年龄增长而发生的代谢转变及功能成熟，为糖原脱支酶在制备糖原贮积病药物中的应用奠定了基础。

技术特征：

1.糖原脱支酶在制备糖原贮积病药物中的应用。

2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于：所述药物还包含药学上可接受的载体和/或辅料。

3.根据权利要求1所述的应用，其特征在于：所述药学上可接受的载体和/或辅料包括稀释剂、粘合剂、表面活性剂、致湿剂、吸附载体、润滑剂、填充剂、崩解剂中的至少一种。

4.一种用于糖原贮积病的药物组合物，其特征在于，所述药物组合物包含治疗有效量的如权利要求1所述的糖原脱支酶。

5.根据权利要求4所述的药物组合物，其特征在于：所述药物组合物的剂型包括片剂、丸剂、粉剂、溶液剂、混悬剂、乳剂、颗粒剂中的至少一种。

技术总结
本发明涉及糖原脱支酶在制备糖原贮积病药物中的应用。本发明通过实验发现糖原脱支酶Agl可能通过参与胰岛beta细胞内糖原的分解从而调控beta细胞随年龄增长而发生的代谢转变及功能成熟，为糖原脱支酶在制备糖原贮积病药物中的应用奠定了基础。

技术研发人员：王卫庆,汪启迪,刘静文
受保护的技术使用者：上海交通大学医学院附属瑞金医院
技术研发日：
技术公布日：2024/5/8