技术编号:10474851
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本发明提供一种通过用促进胞吐作用、优选溶酶体胞吐作用的化合物治疗而用于溶酶体贮积病和糖原贮积病的疗法。用胞吐作用激活化合物处理来自受不同溶酶体贮积症影响的患者的细胞导致溶酶体中毒性底物的积聚减少,从而允许治疗、预防和缓解许多溶酶体贮积症的症状。专利说明用于在溶酶体贮积症或糖原贮积病的治疗中使用的作为胞吐 作用活化化合物的比卡鲁胺类似物或(s)-比卡鲁胺 发明领域 本发明在生物医学化学的领域内。具体地说,本发明涉及溶酶体贮积病和糖原贮 积病的领域,并且更具体...
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