技术编号:11159354
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。营养不良性疾病的高效全身治疗本发明提供一种用于营养不良性疾病,特别是在人和狗中的营养不良性疾病的高效基因治疗产品,其特征在于编码微小肌营养不良蛋白的序列,以及递送载体和给药途径。发明背景杜氏肌营养不良症(DMD)是最常见的渐进性肌肉退行性疾病,影响大约每3500至5000出生男性中的一个。DMD是由位于X染色体上编码肌营养不良蛋白的基因缺失或突变引起的。肌营养不良蛋白是肌营养不良蛋白-糖蛋白复合物的装配所必需的,并为肌纤维的细胞骨架和细胞外基质之间提供机械和功能性连接。功能性肌营养不良蛋白的缺乏...
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