技术编号:1142212
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本发明涉及非免疫抑制性环孢霉素A衍生物的用途,所述衍生物用于 减轻据诊断患有Ullrich先天性肌营养不良或Bethlem肌病的患者的线粒体 功能障碍,并降低肌肉细胞的凋亡率。背景技术胶原VI基因的遗传突变引发两种主要的骨骼肌疾病,Bethlem肌病 (BM,在线人类孟德尔遗传[OMIM] 158810)和Ullrich先天性肌营养不 良(UCMD, OMIM 254090)。BM是常染色体显形遗传疾病,特征为中轴肌和近端肌的缓慢进行性 虛弱无力,并伴随屈...
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