技术编号:12030124
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本发明属于基因工程技术领域,更具体地,本发明涉及一种用于LCA2的基因治疗载体及相关药物。背景技术Leber先天性黑蒙症(Leber’scongenitalamaurosis,LCA),是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变,出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失,导致婴幼儿先天性盲。LCA占遗传性视网膜病变的5%以上,是导致儿童先天性盲的主要疾病(占10%-20%)。多呈常染色体隐性遗传,临床上以眼球震颤、固视障碍、畏光、指压眼球为特征。眼底检查早期多为正常,随着病变进行性进展,数年后可见...
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