技术编号:12285372
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本发明涉及可由基因沉默操作的生物医药和治疗领域。更具体地,本发明涉及在基因沉默中具有降低的脱靶效应的活性剂的结构、组合物和用途。所述活性剂是可用于基因沉默,以及用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的方法等中的UNA寡聚物。发明背景基因沉默技术如RNA干扰的主要缺点是脱靶效应的发生。脱靶效应发生于,当基因沉默药剂对于非其靶向的基因产物有影响并因此是有害的时候。脱靶效应逐渐成为发展基因沉默治疗剂的主要障碍之一。降低脱靶效应的一种方法是明智地设计基因沉默药剂的结构,以避免对除期望靶标之外的基因的影响。...
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