技术编号:13170314
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本发明涉及构建体、载体、相应的宿主细胞和药物组合物,其允许有效的基因治疗,尤其是大于5Kb的基因。发明背景许多遗传性视网膜变性(IRD)的复明治疗仍是一项未满足的主要医疗需求。迄今,采用腺相关病毒(AAV)载体的基因治疗代表着用于治疗许多IRD的最具前景的方法。事实上,对于不同的IRD进行的多年的临床前研究和大量的临床试验已经确定了AAV高效地递送治疗基因至患病视网膜层[光感受器(PR)和视网膜色素上皮(RPE)]的能力1,2,并且已经强调了它们在人类情况中优良的安全和功效概况3-7。不过,将该...
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