技术编号：16105260
提示：您尚未登录，请点 登 陆 后下载，如果您还没有账户请点 注 册 ，登陆完成后，请刷新本页查看技术详细信息。本专利申请要求2013年3月14日提交的美国临时专利申请61/782,706号的权益。上文提到的临时专利申请的全部内容通过引用结合到本文中来。发明领域本发明涉及适合促进在人类抗肌萎缩蛋白基因中的外显子跳跃的新反义化合物和组合物。还提供了使用适用于本发明方法的新反义组合物诱发外显子跳跃的方法。发明背景反义技术正使用各种化学发展以实现各种不同的水平的基因表达(转录、剪接、稳定、翻译)。大量研究集中在使用反义化合物来矫正或补偿在广泛的适应症中的异常或疾病相关的基因。反义分子能够特异性地抑制基因表达，并...
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