技术编号:16378372
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本发明涉及医学和免疫学领域。特别地,它涉及用于治疗、预防和/或延迟Usher综合征II型和/或USH2A-相关的非综合征型视网膜变性的新型反义寡核苷酸。背景技术Usher综合征(USH)和非综合征型视网膜色素变性(NSRP)是视网膜的退行性疾病。USH在临床和遗传上具有异质性,是迄今为止人类中最常见的遗传性耳聋失明类型。USH患者的听力损伤大多是稳定的并且具有先天性,可通过助听器或人工耳蜗部分补偿。NSRP比USH更普遍,每4,000名个体中就有1个发生。USH和NSRP中感光细胞的变性是渐进的...
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