技术编号:3503989
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本发明涉及囊性纤维化跨膜传导调节因子(“CFTR”)的制备方法。背景技术囊性纤维化(CF)在美国是一种影响约30,000儿童和成年人并且在欧洲影响约 30,000儿童和成年人的隐性遗传疾病。尽管在治疗CF方面已经取得了进展,但是无法治愈。CF因编码负责有助于调节各种组织中盐和水吸收和分泌的上皮氯离子通道的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中的突变导致。称作增加CFTR通道开放可能性的增强剂的小分子药物代表治疗CF的一种潜在治疗策略。特别地,CFTR...
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