用于治疗囊性纤维化的cftr修饰基因和表达的多肽以及检测和/或鉴定它们的方法和产品的制作方法技术资料下载

技术编号:450875

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技术领域本申请涉及用于治疗囊性纤维化(CF),或至少引起CF的症状的CFTR修饰基因,及其表达的多肽。本申请还涉及使用调节该CFTR修饰基因的遗传调节物,以及使用多肽调节物影响各表达多肽的功能和/或活性。本申请还涉及检测和/或鉴定该CFTR修饰基因,各表达多肽的方法和产品,调节该修饰基因的表达的遗传调节物,和影响各表达多肽的功能和/或活性的多肽调节物。背景技术 囊性纤维化(CF)是人类最常见的致命性遗传疾病。参见Boat等,TheMetabolic Basis of Inherited Diseases(Scriv...
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