技术编号:9203503
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。专利说明稳定的肠胃外DNJ组合物 相关申请的引用 本申请要求于2013年1月9日提交的美国临时申请号61/750, 677以及于2013 年12月11日提交的美国临时申请号61/914, 839的权益,将其各自通过引用以其全文结合 在此。 背景 蓬佩(Pompe)病是溶酶体贮积症的一个实例。蓬佩病是由酶酸α -葡糖苷酶(GAA) 的缺陷引起的。GAA将糖原(用作能量的一种储存形式的糖)代谢为葡萄糖。认为糖原的累 积在整个身体中导致进行性肌肉肌病,影响不同身...
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