技术编号:1132751
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。尼曼-皮克病的基于陪伴分子的治疗本申请是申请日为2004年11月24日,申请号为200480039029.5 的发明名称是"尼曼-皮克病的基于陪伴分子的治疗,,发明专利申请 的分案申请。发明领域本发明提供一种治疗患酸性鞘磷脂酶缺陷型尼曼-皮克病(即A型 或B型尼曼-皮克病)个体的方法,是通过施用小分子作为与该病相关 的缺陷酸性鞘磷脂酶(ASM)的特异性分子"陪伴分子"。发明背景A型和B型尼曼-皮克病(NPD)是由于酸性鞘磷脂酶(ASM)活性缺 乏,因此鞘磷...
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