技术编号：11407835
提示：您尚未登录，请点 登 陆 后下载，如果您还没有账户请点 注 册 ，登陆完成后，请刷新本页查看技术详细信息。本发明涉及修饰的人类snRNA分子（下文定名为外显子特异性U1——ExSpeU1），其适宜在基因治疗方法中使用。具体地，本发明涉及能够纠正由基因突变导致的并与通常非常严重的具有不同病史的人类疾病相关的异常剪接过程的snRNA分子。背景技术许多人类遗传疾病（约15%）由基因突变导致，其通过干扰正确的信使RNA细胞内成熟，损害随后准确的蛋白生物合成并诱导无功能的蛋白的合成而引起疾病。通常，造成剪接缺陷的点突变涉及对负责加工初级转录物的机器识别该初级转录物关键的基因序列。位于外显子-内含子交界处的供体...
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