技术编号：1219934
提示：您尚未登录，请点 登 陆 后下载，如果您还没有账户请点 注 册 ，登陆完成后，请刷新本页查看技术详细信息。本发明涉及溶酶体贮积症领域。特别地，涉及这些疾病的通过酶补偿疗法的 治疗和/或预防。发明内容称为溶酶体贮积症(LSDs)的一组代谢性疾病包括超过四十种遗传病，其中 很多涉及各种溶酶体水解酶的遗传缺陷。在表l中列举了典型的溶酶体贮积症和 相关缺陷酶。表1溶酶体贮积症天冬氨酰葡糖胺尿症法布里病婴儿期巴藤病MCNL1)典型婴儿后期巴藤病* (CNL2)少年巴藤病^CNL3)巴藤病，其他形式* (CNL4-CNL8)胱氨酸贮积症Faber氏症岩藻糖苷贮积症Gala...
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