技术编号:14798084
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本申请大体上涉及针对囊性病、癌症和代谢病的治疗领域。更具体地,本申请涉及葡糖神经酰胺合酶(glucosylceramide synthase,GCS)抑制剂,其可用于治疗疾病,所述疾病为例如包括溶酶体贮积病(lysosomal storage disease)在内的代谢病(单独或与酶代替疗法联合)、神经病、囊性病,或用于治疗癌症。背景技术葡糖神经酰胺合酶(GCS)是在以葡糖神经酰胺为基础的鞘糖脂(GSL)的生物合成中催化初始糖基化步骤的关键酶,所述初始糖基化步骤即由UDP-葡萄糖(UDP-Glc...
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