技术编号:15600840
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本发明涉及生物技术领域,具体涉及重组腺相关病毒载体携带人为设计肌微管素基因(mtm1)表达框的X染色体连锁肌小管肌病基因药物。背景技术X连锁肌小管肌病(X-linked myotubular myopathy,XLMTM)是一种先天性肌肉失养症,主要是肌原纤维行成肌小管时发生障碍,导致肌小管形成不良,因而使肌肉组织发展中断并停留在胎儿时期的肌肉组织,病患肌肉切片可发现肌肉细胞,但细胞核并未如同成熟的肌肉组织散布在肌肉纤维周围,而是位于细胞中央。XLMTM疾病由X染色体连锁的肌微管素(myotub...
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