技术编号:19666680
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本发明涉及一种在哺乳动物干细胞中进行基因组编辑的方法。背景技术人胚胎干细胞(esc)因其具有无限的自我更新能力可为再生医学提供充足的细胞来源,但其衍生自胚泡,这存在伦理问题。患者特异性诱导的多能干细胞(ipsc)的发现解决了与同种异体细胞的移植有关的免疫原性问题和伦理问题。近来,采用表达重编程因子的非整合型载体从外周血等易于获得的细胞来源生成ipsc已经取得了很大进展。然而,为了实现ipsc在再生医学和疾病建模中的潜力,在治疗前通常需要对致病基因进行纠正或修饰。虽然这些方法是通用的,但是它们常常...
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