技术编号:26100656
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。优先权声明本申请要求2018年9月26日提交的、序列号为62/736,847的美国临时专利申请的优先权,并通过引用将其全部内容合并与此。本公开内容总体上涉及在受试者中增加由包含非最佳密码子的基因所编码的基因产物的表达和/或治疗受试者单倍剂量不足症的方法及组合物。背景技术当一个等位基因失活,并且由剩余的活性等位基因表达的基因产物量不足以维持正常的基因功能时,就发生单倍剂量不足(haploinsufficiency)。许多疾病与单倍体不足相关,或由单倍剂量不足引起。单倍剂量不足症的一个例子是drav...
注意:该技术已申请专利,请尊重研发人员的辛勤研发付出,在未取得专利权人授权前,仅供技术研究参考不得用于商业用途。
该专利适合技术人员进行技术研发参考以及查看自身技术是否侵权,增加技术思路,做技术知识储备,不适合论文引用。