技术编号:37187217
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本发明涉及因子ix变体、编码变体的分子、编码变体的核酸、包含变体或编码变体的核酸的组合物以及它们在调节止血的方法中例如在治疗或预防凝血障碍例如b型血友病中的用途。背景技术、背景、人凝血因子ix(fix)是凝血级联反应的关键组分。编码因子ix的基因中的某些功能丧失(loss-of-function)改变导致因子ix缺乏,从而导致出血性疾病b型血友病(也称为克雷司马斯病),其通常需要因子ix替代疗法。、因子ix是一种单链糖多肽,分子量为kda。它在肝脏中合成并在个氨基酸(aa)的前前肽...
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