技术编号:37544231
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本发明涉及用于编辑靶核酸序列或调控靶核酸序列表达的crispr/cas相关方法和组分,及其与包括镰状细胞病和β-地中海贫血的β-血红蛋白病的结合应用。背景技术、血红蛋白(hb)将氧气从肺部携带到红细胞或红血细胞(rbc)中的组织。在胚胎发育期间和出生后不久,血红蛋白以胎儿血红蛋白(hbf)的形式存在,胎儿血红蛋白是由两个α-珠蛋白链和两个γ-珠蛋白链组成的四聚体蛋白质。hbf在很大程度上被成人血红蛋白(hba)替换,成人血红蛋白是一种四聚体蛋白质,其中hbf的γ-珠蛋白链通过称为珠蛋白转换的过...
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