技术编号:37798559
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本公开属于生物医学领域,尤其涉及到一种金属响应调控元件以及包含该调控元件的核酸构建体、载体、病毒颗粒和组合物,以及在制备用于治疗疾病的基因疗法中的用途。背景技术、肝豆状核变性(wilson disease,wd)是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,主要影响肝脏、神经系统和其他组织。该疾病的根本原因是位于第号染色体上的
atpb基因突变,导致atpb蛋白功能异常。
atpb基因编码一种p型铜转运atp酶,主要在肝细胞中表达,用于铜...
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