技术编号:434164
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。技术领域本发明涉及生物医学领域,特别涉及一种含有人3珠蛋白基因启动子的 人e珠蛋白基因及含有其的重组腺相关病毒载体,以及该重组载体的制备方 法和在e地中海贫血的基因治疗中的应用。背景技术P地中海贫血(海洋性贫血)是一组以血红蛋白的P珠蛋白肽链合成减 少或缺失为特征的遗传性血液病。该病在地中海流域及东南亚发病率高达10%。我国广东、广西地区检出率可达3-4%。重型P-地中海贫血严重威胁 患儿生命,目前临床治疗主要依靠输血,而长期输血易引起体内铁负荷过度, 过多吸收的铁超出血清转铁蛋白的能力沉积脏器,引起多器官病变,且...
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