技术编号:581348
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本发明涉及编码人胆色素原脱氨酶的核苷酸序列和携带这些序列的核酸构建体。 本发明还涉及新的基因治疗载体以及使用所述载体治疗和预防胆色素原脱氨酶缺乏所引起的疾病状况的方法。更具体而言,本发明的基因治疗载体可以用于缓解包括急性间歇性卟啉病在内的这类疾病状况的症状的方法。发明背景 急性间歇性卟啉病(AIP)是遗传代谢病,其特征为胆色素原脱氨酶(PBGD)即血红素合成途径的第三个酶缺乏。该酶的活性在继承该遗传性状的人中为正常活性的约50% 该疾病以常染色体显性方式遗...
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