技术编号:761575
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本发明公开了一种用于治疗Leber遗传性视神经病变的重组腺相关病毒-NADH脱氢酶亚单位4基因全长以及药剂,该基因全长,核苷酸序列SEQ ID NO1所示,其中,该核苷酸序列全长为3824bp,其由CAG启动子序列、带Cox10的线粒体定位序列的ND4的编码序列和长度为625bp的UTR。将药剂注入眼玻璃体腔中,用于治疗Leber遗传性视神经病变,本发明的药剂注射到玻璃体腔,能够在玻璃体腔内保持活力,并高效转染到视神经细胞,该蛋白N前端的信号肽,定向引导该...
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