技术编号:8287392
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。 寡核苷酸在医药中脱颖而出用于治疗遗传疾病如肌肉萎缩症。肌肉萎缩症 (Muscular dystrophy,MD)是指特征在于进行性无力和骨豁肌变性的遗传疾病。杜兴氏肌 肉萎缩症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)和贝克氏肌肉萎缩症(Becker muscular dyStr〇phy,BMD)是最常见的儿童期形式的肌肉萎缩症,并且在本文中用于说明本发明。DMD 是严重的、致命的神经肌肉病症,其导致在12岁以前对轮椅支架的依赖性...
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