技术编号:862922
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。本发明涉及一种以重组腺相关病毒为载体的基因治疗药物的制剂处方,属于分子药物学、分子医学和疾病防治领域。背景技术基因治疗为治疗基因缺陷引起的疾病提供了新型解决方案,几种重大疾病的基因治疗最近获得成功,标志着基因治疗取得了重大突破,因而被kience杂志评为2009年十大科学进展之一 [Alberts B. Science, 2009, 326 (5960) pl589]。成功的案例就包括应用重组腺相关病毒(rAAV)基因药物成功治愈Leber’ s先天性黑内...
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