酶和酶的活性部位特异性陪伴分子的组合的制作方法技术资料下载

技术编号:911097

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本申请提供了通过将活性部位特异陪伴分子(ASSC)与蛋白质替代治疗联合来提高所施用蛋白质稳定性和功效的改良的蛋白质替代疗法。本申请进一步提供了包含纯化蛋白质和ASSC的组合物。背景技术蛋白质缺乏病蛋白质是在细胞内根据特定基因的基因组核苷酸序列通过转录、翻译和其它过程合成的。蛋白质缺乏病可以由编码基因的突变引起,该突变导致(i)蛋白质不能合成;(ii) 缺乏生物学活性的蛋白质的合成;或(iii)包含正常或部分生物学活性、但不能够适当加工以达到蛋白质的天然区室...
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