1.一种反义寡核苷酸(aon)，其能够抑制人abca4前体-mrna中至少一个外显子的跳读，其中外显子跳读由abca4基因中的突变引起。
2.根据权利要求1所述的aon，其中引起外显子跳读的突变是在内含子中。
3.根据权利要求2所述的aon，其中所述突变是人abca4基因的内含子38中的c.5461-10t＞c突变。
4.根据权利要求1-3中任一项所述的aon，其中所述aon能够抑制外显子39的跳读和/或外显子39/外显子40的双重跳读。
5.一种aon，其包括与以下序列互补的核苷酸序列：seqidno：45、46、47、48、49、65或66或其部分的核苷酸序列；或者与人abca4前体-mrna的内含子38/外显子39、外显子39/内含子39、内含子39/外显子40或外显子40/内含子40的边界重叠的序列。
6.根据权利要求5所述的aon，其中互补序列包括内含子38和外显子39之间的边界。
7.根据权利要求5或6所述的aon，其中互补序列包括人abca4基因的内含子38中的c.5461-10t＞c突变。
8.根据权利要求1-7中任一项所述的aon，其中，所述aon包括与seqidno：44内的8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、24或25个连续核苷酸互补的序列或由其组成。
9.根据权利要求8所述的aon，其中所述aon包括20、21、22、23、24或25个核苷酸，并且还包括至多一个cpg基序。
10.根据权利要求8所述的aon，其中所述aon包括与seqidno：65或seqidno：66内的8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、24或25个连续核苷酸互补的序列或由其组成。
11.根据权利要求9或10所述的aon，其中所述aon包括seqidno：1、3、4、5、6、9、12、13、14、17、20、24、25、29、31和32中任意一个的序列或由其组成。
12.根据权利要求1-11中任一项所述的aon，其中所述aon是包括至少一个2′-o烷基修饰的寡核糖核苷酸(rna寡核苷酸)，例如2′-o-甲基(2′-ome)修饰的糖。
13.根据权利要求1-12中任一项所述的aon，其中所述aon是包括至少一个2′-甲氧基乙氧基(2′-moe)修饰的寡核糖核苷酸(rna寡核苷酸)。
14.根据权利要求1-13中任一项所述的aon，其中所述aon具有至少一个硫代磷酸酯键，优选地，其中所有连续核苷酸通过硫代磷酸酯键相互连接。
15.一种药物组合物，其包括根据权利要求1-14中任一项所述的aon和药学上可接受的载体，其中所述药物组合物用于玻璃体内给药。
16.根据权利要求15所述的药物组合物，其中组合物的剂量在每眼0.05-5mg总aon的范围内，优选在每眼0.1-1mg总aon的范围内，例如，每眼约0.1、0.2、0.3、0.4、0.5、0.6、0.7、0.8、0.9或1.0mg总aon。
17.一种病毒载体，其表达根据权利要求1-11中任一项所述的aon。
18.根据权利要求1-14中任一项所述的aon，根据权利要求15或16所述的药物组合物，或根据权利要求17所述的病毒载体，其用作药物。
19.根据权利要求1-14中任一项所述的aon，根据权利要求15或16所述的药物组合物，或根据权利要求17所述的病毒载体，其用于治疗、预防或延缓斯达加特氏病。
20.根据权利要求1-14中任一项所述的aon、根据权利要求15或16所述的药物组合物或根据权利要求17所述的病毒载体用于治疗、预防或延缓斯达加特氏病的用途。
21.一种用于调节细胞中abca4前体-mrna的剪接的方法，所述方法包括使所述细胞与根据权利要求1-14中任一项所述的aon、根据权利要求15或16所述的药物组合物或根据权利要求17所述的病毒载体接触。
22.一种用于治疗斯达加特氏病或病状的方法，其要求调节对其有需要的个体的abca4前体-mrna的剪接，所述方法包括使所述个体的细胞与根据权利要求1-14中任一项所述的aon、根据权利要求15或16所述的药物组合物或根据权利要求17所述的病毒载体接触。