一种治疗肾脏囊肿的药物的制作方法
【专利摘要】本发明涉及一种有效治疗肾囊肿的药物，其主要的化学成分是Gallein(中文名称是茜素紫，化学式是C20H12O7)。此化学合成药物此前初步用于心脏领域治疗，但是从未涉及到肾脏相关疾病的治疗。本发明第一次将此化学合成药物用于肾脏囊肿疾病的治疗，在小鼠体内注射可以有效地抑制肾囊肿的发生，并且大大提升了小鼠的存活率。这将是目前已知的第一次提出的针对于肾囊肿疾病有疗效化学合成药物，也将为将来最终攻克此类顽疾提供了非常有价值的参考，也终将会造福广大肾囊肿患者。
【专利说明】一种治疗肾脏囊肿的药物
【技术领域】
[0001]本发明涉及到一种治疗肾脏疾病特别是针对于肾囊肿的药物，以及该药物的几种制备方法，多样化药物疗效检测，属于生物制药领域。
【背景技术】[0002]肾囊肿(英文名称:renal cyst)，或肾脏囊性疾病。肾囊肿是肾脏内出现大小不等的与外界不相通的囊性肿块总称。目前为止，常见的肾囊肿可分为几大类型:先天性肾囊肿；后天性肾囊肿以及一些其他的少见特殊性肾囊肿，先天性的肾囊肿是其中的多发类型。先天性肾囊肿又包含多囊肾、髓质海绵肾、肾多房性囊肿。多囊肾占据先天性肾囊肿患者的绝大部分。本发明主要涉及的是多囊肾(英文名称PKD: Polycystic KidneyDisease)。多囊肾包括常染色体隐性多囊肾病(ARPKD: autosomal recessive polycytickidney disease)以及常染色体显性多囊肾病(ADPKD: autosomal dominant polycystickidney disease)。常染色体隐性多囊肾病发病率较低，目前已经证实是人体第6对染色体上PKHDl (polycystic kidney and hepatic disease I)基因缺失所致。此类疾病患病率约为1/10，000-1/40，000，主要发病于新生儿，男女之比约为2:1。在病理上，常染色体隐性多囊肾病双肾呈弥漫性肿大，内部充满数毫米大小的囊肿。临床上，尽管少数患儿可存活到儿童期，甚至青年期，但一般存活时间较短。相对于常染色体隐性多囊肾病，常染色体显性多囊肾病发病率较高，其发病率为1/400-1/1000左右，存在于各个年龄段落。其临床症状表现为肾脏的皮质以及髓质出现的数目极多、大小不等的囊肿，这些囊肿随着年龄的增长逐年增大增多，压迫肾脏组织，造成了肾脏功能性损害，造成肾脏功能缺失，同时伴有血尿，蛋白尿，白细胞尿以及高血压等症状，最终导致肾脏功能完全缺失患者死亡。常染色体显性多囊肾(以下均简化为多囊肾)还会累及患者全身多个脏器包括肝脏囊肿，颅内动脉瘤、肝囊肿、结肠憩室、腹壁疝、二尖瓣脱垂及胰脾囊肿。
[0003]目前多囊肾是医学界的一大难关，人们对于多囊肾的病理原因以及治疗手段还知之甚少。对于多囊肾的的发病机制，截止到目前公认本病为先天性基因缺陷所致。所缺少的两个基因为 PKDl (polycytic kidney disease I)或者 PKD2 (polycytic kidney disease
2)基因。单基因或者双基因缺失均可导致多囊肾，但是病变的严重程度有所不同。在目前世界范围内统计患者中，PKDl单基因缺失患者约占全部患者的80-90%。目前针对于PKDl以及PKD2基因的功能还存在许多争议，而且关于他们的分子学路径也缺乏足够的证据。正是由于对于PKDl以及PKD2基因的功能认识有限，临床上针对于多囊肾的疗法目前都是保守外源性治疗。当下尚无可阻止囊性疾病进展或诱导囊肿退化的有效手段，改正危险因素、提早检测、避免摄入潜在肾毒性物质是主要治疗策略。国内外针对此类疾病主要采用是穿刺疗法。国内对穿刺肾囊肿的治疗基本是在B超、CT引导下进行的，直接注射硬化剂或囊腔内置入引流管引流后再注射硬化剂例如无水乙醇。这种治疗方法的机理在于无水乙醇经注射进入肾脏后可以促使肾脏上皮细胞蛋白凝固变性，细胞破坏，使囊腔凝固、硬化、闭合，最后吸收消失。此类治疗方法的优势是安全、费用低、经济。但是肾囊肿穿刺操作难度高，穿刺时存在肾实质出血、尿漏、以及术后囊肿的复发或残留的问题。另外如果穿刺针硬，柔韧性差时，有可能刺破囊壁，给患者带来生命危险。以此同时，目前国内手术穿刺治疗中存在合并囊内出血，形成血肿的病例或者产生其他的并发症。
【发明内容】
[0004]本发明的目的是提供一种新的可以有效治疗多囊肾的药物及其应用。
[0005]本发明提供的治疗肾脏囊肿的药物，是由如下结构式的药效成分茜素紫
(Gallein，化学式是C2tlH12O7)和药剂学上可接受的辅料组成，
【权利要求】
1.一种治疗肾脏囊肿的药物，其特征在于它是由如下结构式的药效成分茜素紫(Gallein)和药剂学上可接受的辅料组成，
2.根据权利要求1所述的药物，其特征在于所述药物的剂型为注射型剂型，口服固体溶解型剂型或者口服液体胶囊型剂型；制成具有药效成分的最终药物由茜素紫溶解在PBS磷酸盐缓冲液。`
【文档编号】A61K31/365GK103622953SQ201310649203
【公开日】2014年3月12日 申请日期:2013年12月6日 优先权日:2013年12月6日
【发明者】张博 申请人:天津医科大学