1.一种双链寡核苷酸化合物,其具有以下所示结构(A2):
(A2)5’N1-(N)x-Z 3’(反义链)
3’Z’-N2-(N’)y-z” 5’(有义链)
其中N2、N和N’各自为未经修饰或经修饰的核糖核苷酸或非常规部分;
其中(N)x和(N’)y各自为其中每个连续N或N’通过共价键与相邻N或N’连接的寡核苷酸;
其中x和y各自独立地为17至39之间的整数;
其中(N’)y的序列与(N)x的序列互补并且(N)x与靶RNA中的连续序列互补;
其中N1与(N)x共价结合并且与所述靶RNA错配或为所述靶RNA的互补DNA部分;
其中N1选自天然或经修饰的尿苷、脱氧核糖尿苷、核糖胸苷、脱氧核糖胸苷、腺苷或脱氧腺苷;
其中z”可能存在或不存在,但如果存在则为在N2-(N’)y的5’末端共价连接的加帽部分;
其中Z和Z’各自独立地存在或不存在,但如果存在则独立地为在其存在的链的3’末端共价连接的1-5个连续核苷酸、连续非核苷酸部分或其组合。