1.一种合成的BCL11A microRNA，所述合成的BCL11A microRNA包含在5’至3’方向以串联方式排列的：
a)第一BCL11A片段、环片段；以及
b)第二BCL11A片段，
其中，所述环片段处于所述第一BCL11A片段和所述第二BCL11A片段之间并直接连接至所述第一BCL11A片段和所述第二BCL11A片段；以及
其中，所述第二BCL11A片段与所述第一BCL11A片段互补，从而使得所述第一BCL11A片段和所述第二BCL11A片段碱基配对以形成发夹环，所述环片段形成由此形成的所述发夹环的环部分。
2.如权利要求1所述的合成的BCL11A microRNA，其中，所述第一BCL11A片段和所述第二BCL11A片段为约18个至25个核苷酸长。
3.如权利要求1或2所述的合成的BCL11A microRNA，其中，所述第一BCL11A片段含有源自于BCL11A mRNA序列的序列。
4.如权利要求1-3中任一项所述的合成的BCL11A microRNA，其中，所述第一BCL11A片段与所述第二BCL11A片段互补。
5.如权利要求1-4中任一项所述的合成的BCL11A microRNA，其中，所述第一BCL11A片段在5’端以-GCGC-起始；所述第二BCL11A片段在3’端以-GCGC-结束。
6.如权利要求1-5中任一项所述的合成的BCL11A microRNA，其中，所述第一BCL11A片段选自于由以下所组成的组：
CGCACAGAACACTCATGGATT(SEQ.ID.NO:46；源自于本文所述的BCL11A miR1寡核苷酸)、CCAGAGGATGACGATTGTTTA(SEQ.ID.NO:47；源自于本文所述的BCL11A miR2寡核苷酸)、TCGGAGACTCCAGACAATCGC(SEQ.ID.NO:48；源自于本文所述的BCL11A E3寡核苷酸或shRNA1或E3)、CCTCCAGGCAGCTCAAAGATC(SEQ.ID.NO:49；源自于本文所述的shRNA2或B5)、TCAGGACTAGGTGCAGAATGT(SEQ.ID.NO:50；源自于本文所述的shRNA4或B11)、TTCTCTTGCAACACGCACAGA(SEQ.ID.NO:51；源自于本文所述的BCL11A D8寡核苷酸或shRNA3或D8)、GATCGAGTGTTGAATAATGAT(SEQ.ID.NO:52；源自于本文所述的shRNA5或50D12或D12)、CAGTACCCTGGAGAAACACAT(SEQ.ID.NO:53；源自于本文所述的shRNA5或50A5)、CACTGTCCACAGGAGAAGCCA(SEQ.ID.NO:54；源自于本文所述的shRNA7或50B11)、ACAGTACCCTGGAGAAACACA(SEQ.ID.NO:55；源自于本文所述的BCL11A XLC4、shRNA8和50C4)、CAACAAGATGAAGAGCACCAA(SEQ.ID.NO:56；源自于本文所述的BCL11A非靶向寡核苷酸)、gcgcCGCACAGAACACTCATG(SEQ.ID.NO:57；源自于本文所述的miR1G5寡核苷酸)、GCGCTCGGAGACTCCAGACAA(SEQ.ID.NO:58；源自于本文所述的E3G5或E3mod寡核苷酸或shRNA1mod)、gcgcCCTCCAGGCAGCTCAAA(SEQ.ID.NO:59；源自于本文所述的B5G5或shRNA2mod)、gcgcTCAGGACTAGGTGCAGA(SEQ.ID.NO:60；源自于本文所述的B11G5或shRNA4mod)、gcgcGATCGAGTGTTGAATAA(SEQ.ID.NO:61；源自于本文所述的50D12G5、D12G4或shRNA5mod)、gcgcCAGTACCCTGGAGAAAC(SEQ.ID.NO:62；源自于本文所述的50A5G5或shRNA6mod)、gcgcCACTGTCCACAGGAGAA(SEQ.ID.NO:63；源自于本文所述的50B11G5或shRNA7mod)、GCGCTTCTCTTGCAACACGCA(SEQ.ID.NO:64；源自于本文所述的BCL11A D8G5或D8mod或shRNA3mod)、GCGCACAGTACCCTGGAGAAA(SEQ.ID.NO:65；源自于本文所述的BCL11A C4G5或C4mod或shRNA8mod)、CGCACAGAACACTCATGGATT(SEQ.ID.NO:66；源自于本文所述的BCL11A D12G5-2)以及ACGCTCGCACAGAACACTCATGGATT(SEQ.ID.NO:67；源自于本文所述的BCL11A D12G5-2)。
7.如权利要求1-6中任一项所述的合成的BCL11A microRNA，其中，所述环片段源自于microRNA。
8.如权利要求7所述的合成的BCL11A microRNA，其中，所述microRNA是造血特异性microRNA。
9.如权利要求8所述的合成的BCL11A microRNA，其中，所述microRNA是miR223。
10.如权利要求9所述的合成的BCL11A microRNA，其中，所述环片段是ctccatgtggtagag。
11.如权利要求1-10中任一项所述的合成的BCL11A microRNA，其中，所述microRNA包含选自于由SEQ ID NO:1-10、13-18和25-44所组成的组中的核苷酸序列。
12.一种治疗受试者中的血红蛋白病或降低其发展风险的方法，所述方法包括在所述受试者中体内表达至少一种如权利要求1-11中任一项所述的合成的BCL11A microRNA。
13.如权利要求12所述的方法，其中，所述体内表达发生在所述受试者中的胚胎干细胞、体干细胞、祖细胞、骨髓细胞、造血干细胞或造血祖细胞中。
14.一种治疗受试者中的血红蛋白病或降低其发展风险的方法，所述方法包括：在所述受试者的胚胎干细胞、体干细胞、祖细胞、骨髓细胞、造血干细胞或造血祖细胞中表达至少一种如权利要求1-11中任一项所述的合成的BCL11A microRNA，其中，所述表达是离体表达；以及将所述细胞植入所述受试者。
15.一种增加细胞表达的胎儿血红蛋白水平的方法，所述方法包括在细胞中表达至少一种如权利要求1-11中任一项所述的合成的BCL11A microRNA，其中，所述细胞是胚胎干细胞、体干细胞、祖细胞、骨髓细胞、造血干细胞或造血祖细胞。
16.如权利要求12-15中任一项所述的方法，其中，将至少一种所述合成的BCL11A microRNA可操作地连接至启动子，并构建在载体中以用于真核细胞中的表达。
17.如权利要求12-16中任一项所述的方法，其中，至少一种所述合成的BCL11A microRNA从RNA II聚合酶表达。
18.如权利要求12-17中任一项所述的方法，其中，至少一种所述合成的BCL11A microRNA不从RNA III聚合酶表达。
19.如权利要求18所述的方法，其中，所述启动子选自于由以下启动子所组成的组：
脾病灶形成病毒启动子、四环素诱导型启动子、或β-珠蛋白基因座控制区域和β-珠蛋白启动子。
20.如权利要求16-19中任一项所述的方法，其中，所述载体是病毒。
21.如权利要求20所述的方法，其中，所述病毒是慢病毒。
22.如权利要求21所述的方法，其中，所述慢病毒选自于由以下病毒所组成的组：
人免疫缺陷病毒1型(HIV-1)、人免疫缺陷病毒2型(HIV-2)、山羊关节炎-脑炎病毒(CAEV)、马传染性贫血病毒(EIAV)、猫免疫缺陷病毒(FIV)、牛免疫缺陷病毒(BIV)和猿猴免疫缺陷病毒(SIV)。
23.一种分离的核酸分子，所述核酸分子包含选自于由SEQ ID NO:1-10、13-18和25-44所组成的组中的核苷酸序列。
24.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:1的核苷酸序列。
25.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:2的核苷酸序列。
26.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:3的核苷酸序列。
27.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:4的核苷酸序列。
28.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:5的核苷酸序列。
29.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:6的核苷酸序列。
30.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:7的核苷酸序列。
31.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:8的核苷酸序列。
32.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:9的核苷酸序列。
33.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:10的核苷酸序列。
34.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:13的核苷酸序列。
35.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:14的核苷酸序列。
36.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:15的核苷酸序列。
37.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:16的核苷酸序列。
38.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:17的核苷酸序列。
39.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:18的核苷酸序列。
40.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:25的核苷酸序列。
41.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:26的核苷酸序列。
42.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:27的核苷酸序列。
43.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:28的核苷酸序列。
44.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:29的核苷酸序列。
45.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:30的核苷酸序列。
46.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:31的核苷酸序列。
47.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:33的核苷酸序列。
48.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:34的核苷酸序列。
49.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:35的核苷酸序列。
50.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:36的核苷酸序列。
51.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:37的核苷酸序列。
52.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:38的核苷酸序列。
53.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:39的核苷酸序列。
54.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:40的核苷酸序列。
55.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:41的核苷酸序列。
56.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:42的核苷酸序列。
57.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:43的核苷酸序列。
58.如权利要求23所述的分离的核酸分子，其中，所述分子包含SEQ ID NO:44的核苷酸序列。
59.包含如权利要求23所述的分离的核酸分子的载体。
60.如权利要求59所述的载体，其中，所述载体进一步包含脾病灶形成病毒启动子、四环素诱导型启动子、或β-珠蛋白基因座控制区域和β-珠蛋白启动子。
61.包含如权利要求59或60所述的载体的宿主细胞。
62.如权利要求61所述的细胞，其中，所述细胞是胚胎干细胞、体干细胞、祖细胞、骨髓细胞、造血干细胞或造血祖细胞。
63.如权利要求61所述的细胞，其中，所述细胞是红细胞。
64.包含如权利要求23所述的分离的核酸分子的细菌。
65.包含如权利要求23所述的分离的核酸分子的病毒。
66.如权利要求65所述的病毒，其中，所述病毒是慢病毒。
67.如权利要求66所述的病毒，其中，所述慢病毒选自于由以下病毒所组成的组：
人免疫缺陷病毒1型(HIV-1)、人免疫缺陷病毒2型(HIV-2)、山羊关节炎-脑炎病毒(CAEV)、马传染性贫血病毒(EIAV)、猫免疫缺陷病毒(FIV)、牛免疫缺陷病毒(BIV)和猿猴免疫缺陷病毒(SIV)。
68.一种组合物，所述组合物包含：如权利要求1-58中任一项所述的分离的核酸分子、如权利要求59或60所述的载体、如权利要求61-63中任一项所述的宿主细胞或如权利要求65-67中任一项所述的病毒。
69.一种组合物，所述组合物包含：如权利要求59或60所述的载体、如权利要求61-63中任一项所述的宿主细胞或如权利要求65-67中任一项所述的病毒。
70.如权利要求68或69所述的组合物，所述组合物进一步包含药学上可接受的载体或稀释剂。
71.用于治疗受试者中的血红蛋白病或降低其发展风险的如权利要求68-70中任一项所述的组合物。
72.用于制造治疗受试者中的血红蛋白病或降低其发展风险的药物的如权利要求68-70中任一项所述的组合物。
73.用于增加细胞表达的胎儿血红蛋白水平的如权利要求68-70中任一项所述的组合物。
74.如权利要求73所述的组合物，其中，所述细胞是胚胎干细胞、体干细胞、祖细胞、骨髓细胞、造血干细胞或造血祖细胞。
75.一种治疗受试者中的血红蛋白病或降低其发展风险的方法，所述方法包括：给予所述受试者治疗有效量的如权利要求1-58中任一项所述的分离的核酸分子、如权利要求59或60所述的载体、如权利要求61-63中任一项所述的宿主细胞或如权利要求65-67中任一项所述的病毒，从而治疗所述受试者中的血红蛋白病或降低其发展风险。
76.一种治疗受试者中的血红蛋白病或降低其发展风险的方法，所述方法包括：给予所述受试者治疗有效量的如权利要求68-74中任一项所述的组合物，从而治疗所述受试者中的血红蛋白病或降低其发展风险。
77.一种治疗受试者中的血红蛋白病或降低其发展风险的方法，所述方法包括增加所述受试者中的细胞表达的胎儿血红蛋白水平。
78.如权利要求75-77中任一项所述的方法，所述方法进一步包括对患有血红蛋白病或处于发展为血红蛋白病风险中的受试者进行选择。
79.如权利要求78所述的方法，其中，所述血红蛋白病是镰状细胞疾病或地中海贫血。
80.如权利要求75-80中任一项所述的方法，所述方法进一步包括给予所述受试者包含氧、羟基脲、叶酸或血液输注的治疗。