强直性肌肉营养不良1型治疗药的制作方法

文档序号:37146940发布日期:2024-02-26 17:00阅读:来源:国知局

技术特征:

1.一种医药组合物,为强直性肌肉营养不良1型治疗用的医药组合物,

2.根据权利要求1所述的医药组合物,其中,与前述cug重复序列特异性结合的蛋白质包含9至30个前述ppr基序。

3.根据权利要求2所述的医药组合物,其中,与前述cug重复序列特异性结合的蛋白质包含12至24个前述ppr基序。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的医药组合物,其中,前述各ppr基序中的a1、a4及lii的3个胺基酸的组合为

5.根据权利要求1至3中任一项所述的医药组合物,其中,前述各ppr基序中a4及lii的2个胺基酸的组合为

6.根据权利要求1所述的医药组合物,其中,

7.根据权利要求1所述的医药组合物,其中,

8.根据权利要求7所述的医药组合物,其中,

9.根据权利要求8所述的医药组合物,其中,

10.根据权利要求9所述的医药组合物,其中,

11.根据权利要求10所述的医药组合物,其中,

12.一种表现载体,其包含将与权利要求1定义的cug重复序列特异性结合的蛋白质编码的核酸。

13.一种细胞,其包含权利要求12所述的表现载体。

14.一种蛋白质,为由权利要求13所述的细胞产生的与cug重复序列特异性结合的蛋白质。

15.一种病毒表现载体,其包含将与权利要求1定义的cug重复序列特异性结合的蛋白质编码的核酸。

16.一种细胞,其包含权利要求15所述的病毒表现载体。

17.一种病毒载体,为由权利要求16所述的细胞产生。

18.一种核酸的用途,为在制造强直性肌肉营养不良1型治疗用的医药中使用将权利要求1定义的与cug重复序列特异性结合的蛋白质编码的核酸。

19.一种强直性肌肉营养不良1型的治疗方法,


技术总结
本发明提供于治疗强直性肌肉营养不良1型(DM1)有效的医药组合物或方法。本发明的解決手段提供利用经改变的PPR蛋白质的DM1治疗药或治疗方法。

技术研发人员:中森雅之,八木祐介,今井崇喜,冲井英里香,玉井乔之,二宫理纱
受保护的技术使用者:日商基因编辑力股份有限公司
技术研发日:
技术公布日:2024/2/25
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