1.一种医药组合物,为强直性肌肉营养不良1型治疗用的医药组合物,
2.根据权利要求1所述的医药组合物,其中,与前述cug重复序列特异性结合的蛋白质包含9至30个前述ppr基序。
3.根据权利要求2所述的医药组合物,其中,与前述cug重复序列特异性结合的蛋白质包含12至24个前述ppr基序。
4.根据权利要求1至3中任一项所述的医药组合物,其中,前述各ppr基序中的a1、a4及lii的3个胺基酸的组合为
5.根据权利要求1至3中任一项所述的医药组合物,其中,前述各ppr基序中a4及lii的2个胺基酸的组合为
6.根据权利要求1所述的医药组合物,其中,
7.根据权利要求1所述的医药组合物,其中,
8.根据权利要求7所述的医药组合物,其中,
9.根据权利要求8所述的医药组合物,其中,
10.根据权利要求9所述的医药组合物,其中,
11.根据权利要求10所述的医药组合物,其中,
12.一种表现载体,其包含将与权利要求1定义的cug重复序列特异性结合的蛋白质编码的核酸。
13.一种细胞,其包含权利要求12所述的表现载体。
14.一种蛋白质,为由权利要求13所述的细胞产生的与cug重复序列特异性结合的蛋白质。
15.一种病毒表现载体,其包含将与权利要求1定义的cug重复序列特异性结合的蛋白质编码的核酸。
16.一种细胞,其包含权利要求15所述的病毒表现载体。
17.一种病毒载体,为由权利要求16所述的细胞产生。
18.一种核酸的用途,为在制造强直性肌肉营养不良1型治疗用的医药中使用将权利要求1定义的与cug重复序列特异性结合的蛋白质编码的核酸。
19.一种强直性肌肉营养不良1型的治疗方法,