用于治疗肌肉萎缩的外显子跳跃组合物的制作方法

技术特征：

1.由以下结构组成的反义寡核苷酸或其药学上可接受的盐：

其中

、、和，且

其中^ =磷中心的立体化学没有限定。

2.权利要求1的反义寡核苷酸，其中胸腺嘧啶碱基是尿嘧啶碱基。

3.药物组合物，其包含：(i)由以下结构组成的反义寡核苷酸或其药学上可接受的盐：

其中

、、和，且

其中^ =磷中心的立体化学没有限定；

和(ii)药学上可接受的载体。

4.权利要求3的药物组合物，其中胸腺嘧啶碱基是尿嘧啶碱基。

5.权利要求3或4的药物组合物，其用于治疗杜兴肌营养不良。