技术特征：
1.具有以下结构(i)化合物：或其盐或其异构体或其n-氧化物，其中：r1、r2为独立的氢或羟基，其中至少含有一个为羟基。2.包含权利要求1中任一项所述的化合物和治疗剂和/或预防剂的组合物。3.如权利要求2所述的组合物，其还包含选自中性脂质、类固醇以及聚合物缀合的脂质中的一种或多种赋形剂。4.如前述权利要求3所述的组合物，其中所述组分中的中性脂质选自以下的一种或多种物质混合：1，2-二硬脂酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱(dspc)、1，2-二棕榈酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱(dppc)、1，2-二肉豆寇基-sn-甘油-磷酸胆碱(dmpc)、1，2-二油酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱(dopc)、1-棕榈酰基-2-油酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱(popc)、1，2-二油酰基-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺(dope)和鞘磷脂(sm)。5.如前述权利要求4所述的组合物，其中所述中性脂质为dspc。6.如前述权利要求3～5所述的组合物，其中所述组分中的类固醇选自以下一种或多种物质混合：胆固醇、粪固醇、谷固醇、麦角固醇、菜油固醇、豆固醇、菜籽固醇、番茄碱、熊果酸、α-生育酚。7.如前述权利要求6所述的组合物，其中所述类固醇为胆固醇。8.如前述权利要求3～7所述的组合物，其中所述组分中的聚合物缀合的脂质为聚乙二醇化脂质。9.如前述权利要求中8所述的组合物，其中所述聚乙二醇化脂质为1,2-二肉豆蔻酰基-sn-甘油甲氧基聚乙二醇(peg-dmg)。10.如前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述治疗剂和/或预防剂是能够引起免疫响应的疫苗或化合物，其中包括核酸。11.如前述权利要求10的组合物，其中所述核酸为rna，其选自以下组成：sirna、airna、mirna、dsrna、shrna、mrna以及其混合物。12.如前述权利要求11的组合物，其中所述rna为mrna。13.向有需要的受试者施用治疗剂和/或预防剂的方法，所述方法包括制备或提供上述权利要求中任一项所述的组合物，并向所述对象施用所述组合物。14.如前述权利要求中任一项所述的受试者为哺乳动物或人。
技术总结
本发明涉及脂质化合物，其可以单独使用，或者与其他脂质组分例如中性脂质、带点脂质、类固醇和/或它们的类似物、和/或聚合物缀合的脂质联合使用，以形成用于递送治疗剂和/或预防剂的脂质纳米颗粒。在一些实例中，将脂质纳米颗粒用于递送核酸，例如信使RNA和/或反义RNA。还提供了使用这类脂质纳米颗粒来治疗和/或预防各种疾病的方法。在一个实施方案中，提供了具有下式(I)结构的化合物：或其盐或其异构体或其N-氧化物，其中R1、R2如文中所定义还提供了包括一种或多种前述结构式(I)的化合物和治疗剂和/或预防剂的药物组合物。在一些实施方案中，药物组合物还包括选自中性脂质、带电脂质、类固醇和聚合物缀合的脂质的一种或多种组分。这类组合物对于形成用于递送治疗剂和/或预防剂的脂质纳米颗粒是有用的。在其他实施方案中，本发明提供了向有需要的受试者施用治疗剂和/或预防剂的方法，所述方法包括制备包含结构式(I)的化合物的脂质纳米颗粒物和治疗剂和/或预防剂的药物组合，并向受试者递送组合物。并向受试者递送组合物。
技术研发人员：黄才古 黄铁强 谭俊荣
受保护的技术使用者：广州谷森制药有限公司
技术研发日：2021.08.23
技术公布日：2023/2/23