技术特征：
技术总结
本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNA(dsRNA)试剂。该dsRNA试剂的有义链包括至少一个热不稳定性核苷酸，和至少一个出现在与该反义链的种子区(位置2‑8)的相对位点处的所述热不稳定性核苷酸；并且该dsRNA试剂的反义链包括至少两个为该核苷酸提供小于或等于2’‑OMe修饰的空间体积的空间体积的经修饰的核苷酸，其中所述经修饰的核苷酸被11个核苷酸长度分开。本发明的其他方面涉及包括这些适于治疗性用途的dsRNA试剂的药物组合物，以及通过给予这些dsRNA试剂来抑制靶基因表达的方法，例如用于治疗各种疾病病症。
技术研发人员：M·迈尔;D·福斯特;S·米尔斯泰恩;S·库奇曼奇;V·贾达夫;K·拉杰夫;M·玛诺哈兰;R·帕马
受保护的技术使用者：阿尔尼拉姆医药品有限公司
技术研发日：2015.08.14
技术公布日：2017.08.18