1.增加哺乳动物细胞中由含有第一非最佳密码子的基因所编码的基因产物的表达的方法，所述方法包括向细胞中导入有效量的第一外源性trna，所述第一外源性trna：(i)包含与第一非最佳密码子杂交的反密码子，(ii)能够被氨基酸氨酰化，其中，相对于缺乏第一外源性trna的类似细胞，将第一外源性trna导入细胞增加了基因产物的表达。
2.根据权利要求1所述的方法，其中所述基因包含第二非最佳密码子，并且所述方法还包括将有效量的第二外源性trna导入细胞，所述第二外源性trna：(i)包含与第二非最佳密码子杂交的反密码子，(ii)能够被氨基酸氨酰化，其中，相对于缺乏第二外源性trna的类似细胞，将第二外源性trna导入细胞增加了基因产物的表达。
3.根据权利要求2所述的方法，其中所述基因包含第三非最佳密码子，并且所述方法还包括将有效量的第三外源性trna导入细胞，所述第三外源性trna：(i)包含与第三非最佳密码子杂交的反密码子，(ii)能够用氨基酸氨酰化，其中，相对于缺乏第三外源性trna的类似细胞，将第三外源性trna导入细胞增加了基因产物的表达。
4.增加哺乳动物细胞中由含有第一非最佳密码子的基因所编码的基因产物的表达的方法，所述方法包括向细胞中导入有效量的能够表达第一外源性trna的第一表达载体，所述第一外源性trna：(i)包含与第一非最佳密码子杂交的反密码子，(ii)能够被氨基酸氨酰化，其中，相对于缺乏第一外源性trna的类似细胞，第一外源性trna在细胞中的表达增加了基因产物的表达。
5.根据权利要求4所述的方法，其中所述基因包含第二非最佳密码子，并且所述方法还包括将有效量的能够表达第二外源性trna的第二表达载体导入细胞，所述第二外源性trna：(i)包含与第二非最佳密码子杂交的反密码子，(ii)能够被氨基酸氨酰化，其中，相对于缺乏第二外源性trna的类似细胞，第二外源性trna在细胞中的表达增加了基因产物的表达。
6.根据权利要求5所述的方法，其中所述基因包含第三非最佳密码子，并且所述方法还包括将有效量的能够表达第三外源性trna的第三表达载体导入细胞，所述第三外源性trna：(i)包含与第三非最佳密码子杂交的反密码子，(ii)能够被氨基酸氨酰化，其中，相对于缺乏第三外源性trna的类似细胞，第三外源性trna在细胞中的表达增加了基因产物的表达。
7.根据权利要求5或6所述的方法，其中第一、第二和/或第三表达载体是相同的。
8.根据权利要求4～7中任一项所述的方法，其中第一、第二和/或第三表达载体是病毒载体。
9.根据权利要求8所述的方法，其中第一、第二和/或第三表达载体是腺相关病毒(aav)载体。
10.根据权利要求1～9中任一项所述的方法，其中所述细胞是人类细胞。
11.根据权利要求1～10中任一项所述的方法，其中所述基因选自aggf1、arhgap31、bmpr2、chd7、col2a1、col3a1、ctla4、ctnnb1、dll4、ehmt1、eln、eng、fas、fbn1、foxg1、gata3、gli3、grn、irf6、jag1、kcnq4、lmx1b、mbd5、med13l、mitf、mnx1、mycn、nfia、nfix、notch1、nsd1、pax3、phip、prkar1a、rai1、rbpj、rps14、runx2、sall4、scn1a、setbp1、shank3、shh、shox、slc2a1/glut1、sox10、syngap1、tbx1、tbx3、tbx5、tcf4、tcof1、tgif1、tnxb、trps1、wt1和zic2。
12.根据权利要求1～11中任一项所述的方法，其中所述基因是scn1a。
13.治疗有需要的受试者的单倍剂量不足症的方法，其中所述受试者具有包含第一非最佳密码子的单倍剂量不足基因，所述方法包括向受试者施用有效量的第一trna，所述第一trna：(i)包含与第一非最佳密码子杂交的反密码子，(ii)能够被氨基酸氨酰化，从而治疗受试者的单倍剂量不足症。
14.根据权利要求13所述的方法，其中所述单倍剂量不足基因包含第二非最佳密码子，并且所述方法还包括向受试者施用有效量的第二trna，所述第二trna：(i)包含与第二非最佳密码子杂交的反密码子，(ii)能够被氨基酸氨酰化。
15.根据权利要求14所述的方法，其中所述单倍剂量不足基因包含第三非最佳密码子，并且所述方法还包括向受试者施用有效量的第三trna，所述第三trna：(i)包含与第三非最佳密码子杂交的反密码子，(ii)能够被氨基酸氨酰化。
16.治疗有需要的受试者的单倍剂量不足症的方法，其中所述受试者具有包含第一非最佳密码子的单倍剂量不足基因，所述方法包括向受试者施用有效量的能够表达第一trna的第一表达载体，所述第一trna：(i)包含与第一非最佳密码子杂交的反密码子，(ii)能够被氨基酸氨酰化，从而治疗受试者的单倍剂量不足症。
17.根据权利要求16所述的方法，其中所述单倍剂量不足症基因包含第二非最佳密码子，并且所述方法还包括向受试者施用有效量的能够表达第二trna的第二表达载体，所述第二trna：(i)包含与第二非最佳密码子杂交的反密码子，(ii)能够被氨基酸氨酰化。
18.根据权利要求17所述的方法，其中单倍剂量不足基因包含第三非最佳密码子，并且所述方法还包括向受试者施用有效量的能够表达第三trna的第三表达载体，所述第三trna：(i)包含与第三非最佳密码子杂交的反密码子，(ii)能够被氨基酸氨酰化。
19.根据权利要求17或18所述的方法，其中第一、第二和/或第三表达载体是相同的。
20.根据权利要求13～19中任一项的方法，其中第一、第二和/或第三表达载体是病毒载体。
21.根据权利要求20所述的方法，其中所述第一、第二和/或第三表达载体是腺相关病毒(aav)载体。
22.根据权利要求13～21中任一项所述的方法，其中所述受试者是人。
23.根据权利要求13～21中任一项所述的方法，其中所述单倍剂量不足基因选自aggf1、arhgap31、bmpr2、chd7、col2a1、col3a1、ctla4、ctnnb1、dll4、ehmt1、eln、eng、fas、fbn1、foxg1、gata3、gli3、grn、irf6、jag1、kcnq4、lmx1b、mbd5、med13l、mitf、mnx1、mycn、nfia、nfix、notch1、nsd1、pax3、phip、prkar1a、rai1、rbpj、rps14、runx2、sall4、scn1a、setbp1、shank3、shh、shox、slc2a1/glut1、sox10、syngap1、tbx1、tbx3、tbx5、tcf4、tcof1、tgif1、tnxb、trps1、wt1和zic2。
24.根据权利要求13～22中任一项所述的方法，其中所述单倍剂量不足基因是scn1a。
25.根据权利要求13～24中任一项所述的方法，其中所述单倍剂量不足症选自5q综合征、adams-oliver综合征1、adams-oliver综合征3、adams-oliver综合征5、adams-oliver综合征6、alagille综合征1、自身免疫性淋巴增生综合征ia型、自身免疫性淋巴增生综合征v型、常染色体显性耳聋-2a、伴或不伴输尿管缺陷的脑畸形(brmutd)、卡尼氏复合症1型、charge综合征、锁骨颅骨发育不全综合征、currarino综合征、丹尼斯-德拉什综合征/弗雷泽综合征、发育迟缓、智力障碍、肥胖和畸形综合征(didod)、digeorge综合征(tbx1相关)、dravet综合征、duane-radialray综合征、ehlers-danlos综合征(经典型)、ehlers-danlos综合征(血管型)、feingold综合征1、grn相关的tdp43包裹体(ftld-tdp)额颞叶变性、glut1缺乏综合征、greig头-指综合征、遗传性出血性毛细血管扩张1型、全前脑畸形3、全前脑畸形4、全前脑畸形5、holt-oram综合征、甲状旁腺功能减退、感音神经性耳聋和肾病(hdr)、kleefstra综合征1、klippel-trenaunay综合征(aagf相关)、leri-weil软骨骨病、马方综合征、伴或不伴心脏缺陷的精神发育迟缓症状体征(mrfacd)、常染色体显性智力低下1型、常染色体显性智力低下19型、常染色体显性智力低下29型、nail-patella综合征(nps)、phelan–mcdermid综合征、pitt-hopkins综合征、原发性肺动脉高压1、rett综合征(先天性变异)、smith-magenis综合征(rai1相关)、sotos综合征1、sotos综合征2、stickler综合症i型、主动脉瓣上狭窄、syngap1相关智力障碍、treachercollins综合征、trichorhinophalangeal综合征i型、ulnar-mammary综合征、vanderwoude综合征1、waardenburg综合征1型、waardenburg综合征2a型和waardenburg综合征4c型。
26.根据权利要求13～25中任一项所述的方法，其中所述单倍剂量不足症是dravet综合征。
27.根据权利要求26所述的方法，其中所述方法还包括向受试者施用司替戊醇、大麻二酚、生酮饮食、氯巴占、托吡酯或丙戊酸。
28.根据权利要求1～27中任一项所述的方法，其中所述第一、第二和/或第三非最佳密码子选自ata、gta和aga。
29.根据权利要求1～28中任一项所述的方法，其中所述第一、第二和/或第三trna选自包含seqidno:1、seqidno:2和seqidno:3的核苷酸序列的trna。
30.根据权利要求4～12或16～29中任一项所述的方法，其中所述第一、第二和/或第三表达载体选自包含seqidno:6、seqidno:7、seqidno:8、seqidno:9、seqidno:10和seqidno:11的核苷酸序列。