1.一种将转基因整合到内源基因中的方法，所述方法包括：
a.施用转基因，其中所述转基因包括
i.第一剪接受体序列和第二剪接受体序列，
ii.第一部分编码序列和第二部分编码序列，以及
iii.一个双向终止子或第一终止子和第二终止子；
b.施用靶向所述内源基因内的位点的至少一种稀有切割核酸内切酶，
其中所述转基因整合在所述内源基因内。
2.根据权利要求1所述的方法，其中所述第一剪接受体能够操作地连接到所述第一部分编码序列，并且所述第二剪接受体能够操作地连接到所述第二部分编码序列。
3.根据权利要求2所述的方法，其中所述第一部分编码序列能够操作地连接到所述第一终止子，并且所述第二部分编码序列能够操作地连接到所述第二终止子。
4.根据权利要求2所述的方法，其中所述第一部分编码序列和所述第二部分编码序列能够操作地连接到所述双向终止子。
5.根据权利要求3所述的方法，其中将所述第一剪接受体和所述第二剪接受体、所述第一编码序列和所述第二编码序列以及所述第一终止子和所述第二终止子以尾接尾朝向定向。
6.根据权利要求5所述的方法，其中所述转基因还包括用于一种或多种稀有切割核酸内切酶的第一靶位点和第二靶位点，其中所述靶位点在所述第一剪接受体和所述第二剪接受体的侧端。
7.根据权利要求5所述的方法，其中所述转基因还包括在所述第一剪接受体和所述第二剪接受体的侧端的左同源臂和右同源臂。
8.根据权利要求7所述的方法，其中所述转基因被携带在腺相关病毒载体内。
9.根据权利要求7所述的方法，其中所述转基因还包括用于所述一种或多种稀有切割核酸内切酶的第一靶位点和第二靶位点，其中所述靶位点在所述第一剪接受体和所述第二剪接受体的侧端。
10.根据权利要求9所述的方法，其中所述第一靶位点和所述第二靶位点在第一同源臂和第二同源臂的侧端。
11.根据权利要求1所述的方法，其中所述转基因整合在所述内源基因的内含子内或内含子-外显子连接部处。
12.根据权利要求1所述的方法，其中所述转基因整合在atxn3基因或cacna1a基因的内含子内或所述内含子-外显子连接部处。
13.根据权利要求12所述的方法，其中所述转基因包括编码由非致病性atxn3基因的外显子10产生的肽的第一部分编码序列和第二部分编码序列，并且靶向致病性atxn3基因的内含子9或内含子9外显子10连接部。
14.根据权利要求12所述的方法，其中所述转基因包括编码由非致病性cacna1a基因的外显子47产生的肽的第一部分编码序列和第二部分编码序列，并且靶向致病性cacna1a基因的内含子46或内含子46外显子47连接部。
15.根据权利要求1所述的方法，其中所述核酸酶是crispr/cas12a核酸酶或crispr/cas9核酸酶。
16.根据权利要求1所述的方法，其中所述第一部分编码序列和所述第二部分编码序列编码相同的氨基酸。
17.根据权利要求1所述的方法，其中所述第一编码序列和所述第二编码序列在核酸序列上不同，但编码相同的氨基酸。
18.根据权利要求1所述的方法，其中所述转基因被携带在载体上，其中载体形式选自双链线性dna、双链环状dna或病毒载体。
19.根据权利要求18所述的方法，其中所述病毒载体选自腺病毒载体、腺相关病毒载体或慢病毒载体。
20.根据权利要求19所述的方法，其中所述转基因等于或小于4.7kb。
21.根据权利要求1所述的方法，其中所述内源基因是所述部分编码序列的野生型基因。
22.根据权利要求21所述的方法，其中所述内源基因是异常的，并且所述部分编码序列编码来自所述内源基因的功能性版本的部分蛋白质。
23.一种dna多核苷酸，包括：
a.第一剪接受体序列和第二剪接受体序列，
b.第一部分编码序列和第二部分编码序列，
c.一个双向终止子或第一终止子和第二终止子，
d.任选的第一同源臂和第二同源臂，以及
e.任选的第一稀有切割核酸内切酶靶位点和第二稀有切割核酸内切酶靶位点。
24.一种将转基因整合到内源基因中的方法，所述方法包括：
a.施用转基因，其中所述转基因包括
i.左转座子末端和右转座子末端，
ii.第一剪接受体序列和第二剪接受体序列，
iii.第一部分编码序列和第二部分编码序列，以及
iv.一个双向终止子或第一终止子和第二终止子；
b.施用转座酶，
其中所述转基因整合在所述内源基因内。
25.一种将转基因整合到内源基因中的方法，所述方法包括：
a.施用转基因，其中所述转基因包括
i.第一剪接受体序列和第二剪接受体序列，
ii.第一编码序列和第二编码序列，以及
iii.一个双向终止子或第一终止子和第二终止子；
b.施用靶向所述内源基因内的位点的至少一种稀有切割核酸内切酶，其中所述转基因整合在所述内源基因内。
26.一种将转基因整合到内源基因中的方法，所述方法包括：
a.施用转基因，其中所述转基因包括
i.第一剪接受体序列和第二剪接受体序列，
ii.第一编码序列和第二编码序列，
iii.一个双向终止子或第一终止子和第二终止子，以及
iv.第一同源臂和第二同源臂，
其中所述转基因整合在所述内源基因内。