1.一种grna分子,所述grna分子包含靶向结构域,所述靶向结构域包含与完全或部分位于hbg1或hbg2调控区域内的靶结构域互补或部分互补的核苷酸序列。
2.一种grna分子,所述grna分子包含靶向结构域,所述靶向结构域包含与完全或部分位于hbg1或hbg2调控区域内的靶结构域互补或部分互补的核苷酸序列,其中所述靶向结构域包含与seq id no:251-901中任一个所示的核苷酸序列相同或相差不超过1、2、3、4、或5个核苷酸的核苷酸序列。
3.一种核酸组合物,所述核酸组合物包含:(a)编码包含靶向结构域的grna分子的核苷酸序列,所述靶向结构域包含与完全或部分位于hbg1或hbg2调控区域内的靶结构域互补或部分互补的核苷酸序列,其中所述grna分子是如权利要求1或2所述的grna分子。
4.一种组合物,所述组合物包含(a)如权利要求1或2所述的grna分子。
5.一种改变细胞的方法,所述方法包括使所述细胞与以下接触:
6.一种治疗有需要的受试者中的β-血红蛋白病的方法,所述方法包括使所述受试者或来自所述受试者的细胞与以下接触:
7.一种反应混合物,所述反应混合物包含:
8.一种试剂盒,所述试剂盒包含,
9.一种基因组编辑系统,所述基因组编辑系统包含: