在基因沉默中具有降低的脱靶效应的UNA寡聚物的制作方法

技术总结
本发明提供用于以降低的脱靶效应进行基因沉默的UNA寡聚物。所述UNA寡聚物可以含有第一链和第二链，每条链长度为19‑29个单体，所述单体为UNA单体和不同的核酸单体。实施方案包括药物组合物和用于通过向对象施用UNA寡聚物来以降低的脱靶效应治疗或预防TTR相关淀粉样变性的方法。

技术研发人员：立川洁;约瑟夫·E·佩恩;帕德马纳巴·契吾库拉
受保护的技术使用者：阿克丘勒斯治疗公司
文档号码：201580027041
技术研发日：2015.03.24
技术公布日：2017.02.22