1.一种造血干细胞或祖细胞(hspc)，其经基因修饰以表达受体，所述受体赋予所述基因修饰的hspc在引入受试者时相对于内源性hspc的选择性增殖优势。
2.至少105个根据权利要求1的hspc的群体。
3.根据权利要求2所述的群体，其中所述105个hspc是cd34+。
4.根据权利要求2所述的群体，其是纯系的(clonal)。
5.根据权利要求2所述的群体，其包括原始干细胞和共同祖细胞。
6.根据权利要求1所述的hspc，其是原始干细胞。
7.根据权利要求1所述的hspc，其中所述受体是b2m/mhc-1、pd-l1、cd24、gas6、cd47、c-kit中的任一种或多种此类受体的组合。
8.根据权利要求7所述的hspc，其中所述受体是突变体形式，其中所述突变体相对于所述受体的野生型形式具有与抗体的结合减少。
9.根据权利要求8所述的hspc，其中所述受体是cd47或c-kit。
10.根据前述权利要求中任一项所述的hspc或群体，其中所述hspc经进一步基因修饰以表达功能性人蛋白，使得所述hspc能够缓解遗传疾病。
11.根据权利要求10所述的hspc或群体，其中所述遗传疾病是由于患有所述疾病的受试者中编码人蛋白的基因的突变。
12.根据权利要求11所述的hspc或群体，其中所述人蛋白是血红蛋白。
13.根据前述权利要求中任一项所述的hspc或群体，其中所述hspc通过靶向构建体和内源基因座之间的同源重组进行基因修饰。
14.根据权利要求1-13中任一项所述的hspc或群体，其中所述基因修饰是杂合的。
15.根据权利要求1-13中任一项所述的hspc或群体，其中所述基因修饰是纯合的。
16.一种修饰hspc的方法，其包括向所述hspc中引入构建体，所述构建体并入所述hspc的基因组中，从而形成能表达受体的转录单元，所述受体赋予所述基因修饰的hspc相对于修饰前的hspc的选择性增殖优势。
17.根据权利要求16所述的方法，其中所述构建体包含转录单元，所述转录单元包含编码所述受体的片段，所述片段与用于其表达的调控序列可操作地连接。
18.根据权利要求16所述的方法，其中所述构建体与内源基因座进行同源重组。
19.根据权利要求16所述的方法，其进一步包括将核酸酶引入所述hspc中，所述核酸酶切割与所述同源重组的基因座的临近的基因组dna，从而刺激所述同源重组。
20.根据权利要求19所述的方法，其中通过引入编码所述核酸酶的构建体来引入所述核酸酶，所述构建体在所述hspc中表达。
21.一种治疗受试者的方法，其包括
(a)施用与c-kit特异性结合的免疫治疗剂，以耗竭表达c-kit的内源性hspc；和
(b)施用经基因修饰以表达受体的替代性hspc，所述受体赋予所述基因修饰的hspc相对于内源性hspc的选择性增殖优势，从而抵抗通过所述与c-kit特异性结合的免疫治疗剂的耗竭，其中所述替代性hspc至少部分地替代所述内源性hspc。
22.根据权利要求21所述的方法，其中赋予选择性增殖优势的所述受体是cd47。
23.根据权利要求22所述的方法，其中所述cd47受体包含突变，并且所述方法还包括施用抗体或sirpαfc融合蛋白，所述抗体或sirpαfc融合蛋白以比其与突变的受体结合和对突变的受体与sirpα的拮抗(如果有的话)更强地与野生型cd47结合和拮抗其与sirpα的相互作用。
24.根据权利要求21-23中任一项所述的方法，其中在进行步骤(b)之前内源性hspc仅部分耗竭。
25.根据权利要求21-24中任一项所述的方法，其中在步骤(b)之前进行步骤(a)。
26.根据权利要求21-24中任一项所述的方法，其中与步骤(b)同时或在步骤(b)之后进行步骤(a)。
27.根据权利要求21-26中任一项所述的方法，其中当进行所述引入步骤时，所述与c-kit特异性结合的免疫治疗剂在血清中是可检测的。
28.根据权利要求21-27中任一项所述的方法，其中所述与c-kit特异性结合的免疫治疗剂在步骤(b)之前和之后多次施用。
29.根据权利要求21-28中任一项所述的方法，其中所述与c-kit特异性结合的免疫治疗剂是抗体。
30.根据权利要求21-29中任一项所述的方法，其中所述抗体具有有效促进adcc或adp的fc结构域。
31.根据权利要求21-30中任一项所述的方法，其中所述受试者患有血细胞类型的遗传疾病，并且所述替代性hspc发育成没有所述疾病的所述类型的血细胞。
32.根据权利要求21-31中任一项所述的方法，其中所述替代性hspc是自体细胞，其已经进一步基因修饰以没有所述疾病。
33.根据权利要求31或32所述的方法，其中所述遗传疾病是镰状细胞性贫血。
34.根据权利要求21-30中任一项所述的方法，其中所述受试者患有癌症。
35.根据权利要求34所述的方法，其中所述癌症是血细胞的癌症，其表达c-kit或衍生自表达c-kit的hspc。
36.根据权利要求21-30中任一项所述的方法，其中所述受试者患有癌症并且已经接受针对所述癌症的化疗。
37.根据权利要求21-30中任一项所述的方法，其中所述受试者在步骤(a)之后接受器官移植。