BCL11A归巢核酸内切酶变体、组合物和使用方法与流程

文档序号:17530956发布日期:2019-04-29 13:31阅读:来源:国知局

技术特征:

技术总结
本公开提供了改进的基因组编辑组合物和编辑BCL11A基因的方法。本公开进一步提供了基因组编辑的细胞,用于预防、治疗或改善血红蛋白病的至少一种症状。

技术研发人员:乔丹·贾儒尔;贾斯迪普·曼恩
受保护的技术使用者:蓝鸟生物公司
技术研发日:2017.07.25
技术公布日:2019.04.26
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