1.一种腺相关病毒(aav)载体，其包含定位在两个反向末端重复序列(itr)之间的核酸序列，其中所述核酸序列在表达时抑制或压制细胞中的sod1表达，其中所述酸序列包含有义链序列和反义链序列，其中所述有义链序列包含至少15个与表3中列出的序列的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的连续核苷酸，并且所述反义链序列包含至少15个与表2中列出的序列的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的连续核苷酸，并且其中所述有义链序列和反义链序列共有长度为至少4个核苷酸的互补性区域。
2.根据权利要求1所述的aav载体，其中所述核酸序列包含sirna双链体的有义链序列和反义链序列。
3.根据权利要求2所述的aav载体，其中所述sirna双链体选自由sirna双链体idno.d-4000至d-4025组成的组。
4.根据权利要求1所述的aav载体，其中所述互补性区域的长度为至少17个核苷酸。
5.根据权利要求4所述的aav载体，其中所述互补性区域的长度介于19至21个核苷酸之间。
6.根据权利要求5所述的aav载体，其中所述互补性区域的长度为19个核苷酸。
7.根据权利要求1所述的aav载体，其中所述有义链序列和反义链序列独立地为30个核苷酸或更少。
8.根据权利要求1所述的aav载体，其中所述有义链序列和反义链序列中的至少一个包含至少1个核苷酸的3'悬突。
9.根据权利要求8所述的aav载体，其中所述有义链序列和反义链序列中的至少一个包含至少2个核苷酸的3'悬突。
10.根据权利要求1所述的aav载体，其中所述aav载体包含选自由以下组成的组的衣壳血清：aavrh.10、aav1、aav2、aav2g9、aav3、aav3a、aav3b、aav3-3、aav4、aav4-4、aav5、aav6、aav6.1、aav6.2、aav6.1.2、aav7、aav7.2、aav8、aav9、aav9.11、aav9.13、aav9.16、aav9.24、aav9.45、aav9.47、aav9.61、aav9.68、aav9.84、aav9.9、aav10、aav11、aav12、aav16.3、aav24.1、aav27.3、aav42.12、aav42-1b、aav42-2、aav42-3a、aav42-3b、aav42-4、aav42-5a、aav42-5b、aav42-6b、aav42-8、aav42-10、aav42-11、aav42-12、aav42-13、aav42-15、aav42-aa、aav43-1、aav43-12、aav43-20、aav43-21、aav43-23、aav43-25、aav43-5、aav44.1、aav44.2、aav44.5、aav223.1、aav223.2、aav223.4、aav223.5、aav223.6、aav223.7、aav1-7/rh.48、aav1-8/rh.49、aav2-15/rh.62、aav2-3/rh.61、aav2-4/rh.50、aav2-5/rh.51、aav3.1/hu.6、aav3.1/hu.9、aav3-9/rh.52、aav3-11/rh.53、aav4-8/r11.64、aav4-9/rh.54、aav4-19/rh.55、aav5-3/rh.57、aav5-22/rh.58、aav7.3/hu.7、aav16.8/hu.10、aav16.12/hu.11、aav29.3/bb.1、aav29.5/bb.2、aav106.1/hu.37、aav114.3/hu.40、aav127.2/hu.41、aav127.5/hu.42、aav128.3/hu.44、aav130.4/hu.48、aav145.1/hu.53、aav145.5/hu.54、aav145.6/hu.55、aav161.10/hu.60、aav161.6/hu.61、aav33.12/hu.17、aav33.4/hu.15、aav33.8/hu.16、aav52/hu.19、aav52.1/hu.20、aav58.2/hu.25、aava3.3、aava3.4、aava3.5、aava3.7、aavc1、aavc2、aavc5、aav-dj、aav-dj8、aavf3、aavf5、aavh2、aavrh.72、aavhu.8、aavrh.68、aavrh.70、aavpi.1、aavpi.3、aavpi.2、aavrh.60、aavrh.44、aavrh.65、aavrh.55、aavrh.47、aavrh.69、aavrh.45、aavrh.59、aavhu.12、aavh6、aavlk03、aavh-1/hu.1、aavh-5/hu.3、aavlg-10/rh.40、aavlg-4/rh.38、aavlg-9/hu.39、aavn721-8/rh.43、aavch.5、aavch.5r1、aavcy.2、aavcy.3、aavcy.4、aavcy.5、aavcy.5r1、aavcy.5r2、aavcy.5r3、aavcy.5r4、aavcy.6、aavhu.1、aavhu.2、aavhu.3、aavhu.4、aavhu.5、aavhu.6、aavhu.7、aavhu.9、aavhu.10、aavhu.11、aavhu.13、aavhu.15、aavhu.16、aavhu.17、aavhu.18、aavhu.20、aavhu.21、aavhu.22、aavhu.23.2、aavhu.24、aavhu.25、aavhu.27、aavhu.28、aavhu.29、aavhu.29r、aavhu.31、aavhu.32、aavhu.34、aavhu.35、aavhu.37、aavhu.39、aavhu.40、aavhu.41、aavhu.42、aavhu.43、aavhu.44、aavhu.44r1、aavhu.44r2、aavhu.44r3、aavhu.45、aavhu.46、aavhu.47、aavhu.48、aavhu.48r1、aavhu.48r2、aavhu.48r3、aavhu.49、aavhu.51、aavhu.52、aavhu.54、aavhu.55、aavhu.56、aavhu.57、aavhu.58、aavhu.60、aavhu.61、aavhu.63、aavhu.64、aavhu.66、aavhu.67、aavhu.14/9、aavhu.t19、aavrh.2、aavrh.2r、aavrh.8、aavrh.8r、aavrh.12、aavrh.13、aavrh.13r、aavrh.14、aavrh.17、aavrh.18、aavrh.19、aavrh.20、aavrh.21、aavrh.22、aavrh.23、aavrh.24、aavrh.25、aavrh.31、aavrh.32、aavrh.33、aavrh.34、aavrh.35、aavrh.36、aavrh.37、aavrh.37r2、aavrh.38、aavrh.39、aavrh.40、aavrh.46、aavrh.48、aavrh.48.1、aavrh.48.1.2、aavrh.48.2、aavrh.49、aavrh.51、aavrh.52、aavrh.53、aavrh.54、aavrh.56、aavrh.57、aavrh.58、aavrh.61、aavrh.64、aavrh.64r1、aavrh.64r2、aavrh.67、aavrh.73、aavrh.74、aavrh8r、aavrh8ra586r突变体、aavrh8rr533a突变体、aaav、baav、羊aav、牛aav、aavhe1.1、aavher1.5、aavher1.14、aavher1.8、aavher1.16、aavher1.18、aavher1.35、aavher1.7、aavher1.36、aavher2.29、aavher2.4、aavher2.16、aavher2.30、aavher2.31、aavher2.36、aavher1.23、aavher3.1、aav2.5t、aav-paec、aav-lk01、aav-lk02、aav-lk03、aav-lk04、aav-lk05、aav-lk06、aav-lk07、aav-lk08、aav-lk09、aav-lk10、aav-lk11、aav-lk12、aav-lk13、aav-lk14、aav-lk15、aav-lk16、aav-lk17、aav-lk18、aav-lk19、aav-paec2、aav-paec4、aav-paec6、aav-paec7、aav-paec8、aav-paec11、aav-paec12、aav-2-pre-mirna-101、aav-8h、aav-8b、aav-h、aav-b、aavsm10-2、aav穿梭100-1、aav穿梭100-3、aav穿梭100-7、aav穿梭10-2、aav穿梭10-6、aav穿梭10-8、aav穿梭100-2、aavsm10-1、aavsm10-8、aavsm100-3、aavsm100-10、bnp61aav、bnp62aav、bnp63aav、aavrh.50、aavrh.43、aavrh.62、aavrh.48、aavhu.19、aavhu.11、aavhu.53、aav4-8/rh.64、aavlg-9/hu.39、aav54.5/hu.23、aav54.2/hu.22、aav54.7/hu.24、aav54.1/hu.21、aav54.4r/hu.27、aav46.2/hu.28、aav46.6/hu.29、aav128.1/hu.43、真型aav(ttaav)、upennaav10、日本aav10血清型、aavcbr-7.1、aavcbr-7.10、aavcbr-7.2、aavcbr-7.3、aavcbr-7.4、aavcbr-7.5、aavcbr-7.7、aavcbr-7.8、aavcbr-b7.3、aavcbr-b7.4、aavcbr-e1、aavcbr-e2、aavcbr-e3、aavcbr-e4、aavcbr-e5、aavcbr-e5、aavcbr-e6、aavcbr-e7、aavcbr-e8、aavcht-1、aavcht-2、aavcht-3、aavcht-6.1、aavcht-6.10、aavcht-6.5、aavcht-6.6、aavcht-6.7、aavcht-6.8、aavcht-p1、aavcht-p2、aavcht-p5、aavcht-p6、aavcht-p8、aavcht-p9、aavckd-1、aavckd-10、aavckd-2、aavckd-3、aavckd-4、aavckd-6、aavckd-7、aavckd-8、aavckd-b1、aavckd-b2、aavckd-b3、aavckd-b4、aavckd-b5、aavckd-b6、aavckd-b7、aavckd-b8、aavckd-h1、aavckd-h2、aavckd-h3、aavckd-h4、aavckd-h5、aavckd-h6、aavckd-n3、aavckd-n4、aavckd-n9、aavclg-f1、aavclg-f2、aavclg-f3、aavclg-f4、aavclg-f5、aavclg-f6、aavclg-f7、aavclg-f8、aavclv-1、aavclv1-1、aavclv1-10、aavclv1-2、aavclv-12、aavclv1-3、aavclv-13、aavclv1-4、aavclv1-7、aavclv1-8、aavclv1-9、aavclv-2、aavclv-3、aavclv-4、aavclv-6、aavclv-8、aavclv-d1、aavclv-d2、aavclv-d3、aavclv-d4、aavclv-d5、aavclv-d6、aavclv-d7、aavclv-d8、aavclv-e1、aavclv-k1、aavclv-k3、aavclv-k6、aavclv-l4、aavclv-l5、aavclv-l6、aavclv-m1、aavclv-m11、aavclv-m2、aavclv-m5、aavclv-m6、aavclv-m7、aavclv-m8、aavclv-m9、aavclv-r1、aavclv-r2、aavclv-r3、aavclv-r4、aavclv-r5、aavclv-r6、aavclv-r7、aavclv-r8、aavclv-r9、aavcsp-1、aavcsp-10、aavcsp-11、aavcsp-2、aavcsp-3、aavcsp-4、aavcsp-6、aavcsp-7、aavcsp-8、aavcsp-8.10、aavcsp-8.2、aavcsp-8.4、aavcsp-8.5、aavcsp-8.6、aavcsp-8.7、aavcsp-8.8、aavcsp-8.9、aavcsp-9、aav.hu.48r3、aav.vr-355、aav3b、aav4、aav5、aavf1/hsc1、aavf11/hsc11、aavf12/hsc12、aavf13/hsc13、aavf14/hsc14、aavf15/hsc15、aavf16/hsc16、aavf17/hsc17、aavf2/hsc2、aavf3/hsc3、aavf4/hsc4、aavf5/hsc5、aavf6/hsc6、aavf7/hsc7、aavf8/hsc8、aavf9/hsc9、aav-php.b、aav-php.a、g2b-26、g2b-13、th1.1-32、th1.1-35、aavphp.b2、aavphp.b3、aavphp.n/php.b-dgt、aavphp.b-est、aavphp.b-ggt、aavphp.b-atp、aavphp.b-att-t、aavphp.b-dgt-t、aavphp.b-ggt-t、aavphp.b-sgs、aavphp.b-aqp、aavphp.b-qqp、aavphp.b-snp(3)、aavphp.b-snp、aavphp.b-qgt、aavphp.b-nqt、aavphp.b-egs、aavphp.b-sgn、aavphp.b-egt、aavphp.b-dst、aavphp.b-dst、aavphp.b-stp、aavphp.b-pqp、aavphp.b-sqp、aavphp.b-qlp、aavphp.b-tmp、aavphp.b-ttp、aavphp.s/g2a12、aavg2a15/g2a3、aavg2b4、aavg2b5及其变体。
11.根据权利要求1所述的aav载体，其中启动子选自由cmv、cba和h1组成的组。
12.根据权利要求11所述的aav载体，其中，所述启动子是cmv。
13.根据权利要求11所述的aav载体，其中所述启动子是cba。
14.根据权利要求11所述的aav载体，其中所述启动子是h1。
15.一种抑制细胞中sod1基因表达的方法，其包括向所述细胞施用包含权利要求1-14中任一项所述的aav载体的组合物。
16.一种在需要治疗的受试者中治疗和/或改善肌萎缩性侧索硬化(als)的方法，所述方法包括向所述受试者施用治疗有效量的包含权利要求1-14中任一项所述的aav载体的组合物。
17.根据权利要求16所述的方法，其中sod1的表达被抑制或压制。
18.根据权利要求17所述的方法，其中所述sod1是野生型sod1、具有至少一个突变的突变型sod1或野生型sod1和具有至少一个突变的突变型sod1两者。
19.根据权利要求17所述的方法，其中sod1的表达被抑制或压制了约20％至约100％。
20.一种抑制细胞中sod1基因表达的方法，其中sod1基因包含引起细胞内功能作用获得的突变，所述方法包括向所述细胞施用包含权利要求1-14中任一项所述的aav载体的组合物。
21.一种用于在需要治疗的受试者中治疗和/或改善犬类退行性脊髓病(dm)的方法，所述方法包括向所述受试者施用治疗有效量的包含权利要求1-14中任一项的aav载体的组合物。
22.根据权利要求21所述的方法，其中sod1的表达被抑制或压制。
23.根据权利要求22所述的方法，其中所述sod1是野生型sod1、具有至少一个突变的突变型sod1或野生型sod1和具有至少一个突变的突变型sod1两者。
24.根据权利要求21所述的方法，其中sod1的表达被抑制或压制了约20％至约100％。
25.一种降低受试者中磷酸化的神经丝重链(pnf-h)的水平的方法，其包括向所述受试者施用组合物，所述组合物包含用于抑制或压制细胞中sod1表达的腺相关病毒(aav)载体，所述aav载体包含位于两个反向末端重复序列(itr)之间的核酸序列，其中所述核酸序列包含有义链序列和反义链序列，其中所述有义链序列包含至少15个与表3中列出的序列的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的连续核苷酸，并且所述反义链序列包含至少15个与表2中列出的序列的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的连续核苷酸，并且其中所述有义链序列和反义链序列共有长度为至少4个核苷酸的互补性区域。
26.根据权利要求25所述的方法，其中所述核酸序列包含sirna双链体的有义链序列和反义链序列。
27.根据权利要求26所述的方法，其中所述sirna双链体选自由sirna双链体idno.d-4000至d-4025组成的组。
28.根据权利要求25至27中任一项所述的方法，其中受试者中pnf-h的减少治疗和/或改善了需要治疗的所述受试者中的肌萎缩性侧索硬化(als)。