1.一种用于治疗血友病a的方法，其包括向被诊断为患有血友病a的人受试者静脉内输注每千克所述人受试者体重1.2x1013个的剂量的腺相关病毒(aav)颗粒，其中所述aav颗粒包含有包含seq id no:1(cs04-fl-na)的核酸序列的多核苷酸。
2.一种用于治疗血友病a的方法，其包括向被诊断为患有血友病a的人受试者静脉内输注每千克所述人受试者体重5x1013个的剂量的腺相关病毒(aav)颗粒，其中所述aav颗粒包含有包含seq id no:1(cs04-fl-na)的核酸序列的多核苷酸。
3.如权利要求1或2所述的方法，其还包括向诊断为患有血友病a的所述人受试者施用泼尼松龙或泼尼松疗程。
4.如权利要求3所述的方法，其中所述泼尼松龙或泼尼松疗程在输注所述aav颗粒之后施用。
5.如权利要求3或4所述的方法，其中施用所述泼尼松龙或泼尼松疗程包括：
6.如权利要求5所述的方法，其还包括在紧接输注所述aav颗粒后的第三周后施用递减剂量的泼尼松龙或泼尼松。
7.如权利要求6所述的方法，其中施用所述递减剂量的泼尼松龙或泼尼松包括：
8.如权利要求6所述的方法，其中施用所述递减剂量的泼尼松龙或泼尼松包括：
9.一种方法，其包括：
10.一种方法，其包括：
11.如权利要求9或10所述的方法，其中施用所述第一递减剂量的所述糖皮质激素类固醇包括：
12.如权利要求9至11中任一项所述的方法，其中施用所述第二递减剂量的所述糖皮质激素类固醇包括：
13.一种使用包含编码因子viii多肽的多核苷酸的腺相关病毒(aav)颗粒来监测血友病a的因子viii基因疗法的功效的方法，所述方法包括：
14.如权利要求13所述的方法，其中所述替代剂包括化学修饰的人因子viii蛋白。
15.如权利要求13所述的方法，其中所述替代剂包括猪因子viii蛋白。
16.如权利要求13所述的方法，其中所述替代剂是包括因子ii、因子ix和因子x的因子viii旁路治疗剂。
17.一种方法，其包括：
18.一种方法，其包括：
19.一种方法，其包括：
20.如权利要求17至19中任一项所述的方法，其中所述稍后的时间点是7天时。
21.如权利要求17至19中任一项所述的方法，其中所述稍后的时间点是14天时。
22.如权利要求17至19中任一项所述的方法，其中所述稍后的时间点是21天时。
23.一种方法，其包括：
24.一种方法，其包括：
25.一种方法，其包括：
26.如权利要求23至25中任一项所述的方法，其中所述稍后的时间点是7天时。
27.如权利要求23至25中任一项所述的方法，其中所述稍后的时间点是14天时。
28.如权利要求23至25中任一项所述的方法，其中所述稍后的时间点是21天时。
29.一种方法，其包括：
30.一种方法，其包括：
31.一种方法，其包括：
32.如权利要求29至31中任一项所述的方法，其中所述稍后的时间点是7天时。
33.如权利要求29至31中任一项所述的方法，其中所述稍后的时间点是14天时。
34.如权利要求29至31中任一项所述的方法，其中所述稍后的时间点是21天时。
35.一种方法，其包括：
36.一种方法，其包括：
37.一种方法，其包括：
38.如权利要求35至37中任一项所述的方法，其还包括：
39.如权利要求35至38中任一项所述的方法，其中所述稍后的时间点是7天时。
40.如权利要求35至38中任一项所述的方法，其中所述稍后的时间点是14天时。
41.如权利要求35至38中任一项所述的方法，其中所述稍后的时间点是21天时。
42.一种方法，其包括：
43.如权利要求42所述的方法，其中确定所述受试者是否已经对所述因子viii基因疗法产生免疫反应包括将所述免疫原性介体的所述第一水平与一个或多个健康个体的外周血中的所述免疫原性介体的参考水平进行比较。
44.如权利要求42所述的方法，其中确定所述受试者是否已经对所述因子viii基因疗法产生免疫反应包括将所述免疫原性介体的所述第一水平与在施用包含编码因子viii蛋白的所述多核苷酸的所述基因疗法之前从所述诊断为患有血友病a的受试者收集的第二外周血样品中的所述免疫原性介体的第二水平进行比较。
45.如权利要求42所述的方法，其中确定所述受试者是否已经对所述因子viii基因疗法产生免疫反应包括将所述免疫原性介体的所述第一水平与在收集所述第一外周血样品前并且在施用包含编码因子viii蛋白的所述多核苷酸的所述基因疗法后从所述诊断为血友病a的受试者收集的第二外周血样品中的所述免疫原性介体的第二水平进行比较。
46.如权利要求42-45中任一项所述的方法，其中所述免疫原性介体是细胞因子。
47.如权利要求46所述的方法，其中所述细胞因子是肿瘤坏死因子α(tnfα)或白介素6(il-6)。
48.如权利要求46或47所述的方法，其中通过酶联免疫测定(elisa)确定所述细胞因子的水平。
49.如权利要求42-45中任一项所述的方法，其中所述免疫原性介体是toll样受体(tlr)信号传导途径的介体。
50.如权利要求49所述的方法，其中所述tlr信号传导途径的介体选自由以下组成的组：chuk、cxcl8、ifna20p、ifnar1、ifnar2、ifnb1、infe、ifng、ifng-as1、ifngr1、ifngr2、ifnk、ifnl1、ifnl3p1、ifnl4、ifnlr1、ikbkb、ikbke、ikbkg、ikbkgp1、il10、il12a、il12b、il12rb1、il12rb2、il6、irf7、myd88、nfkb1、nfkb2、nfkbia、nkfbib、nfkbie、rel、rela、relb、tlr1、tlr10、tlr2、tlr3、tlr4、tlr5、tlr6、tlr7、tlr8、tlr8-as1、tlr9和tnf。
51.如权利要求42-45中任一项所述的方法，其中所述免疫原性介体是先天免疫信号传导途径的介体或抗病毒细胞因子。
52.如权利要求49所述的方法，其中所述先天免疫信号传导途径的介体或抗病毒细胞因子选自由以下组成的组：ccl5、cxcl1、ifna2、ifna4、ifna5、ifna6、ifnb1、ifng、ifnk、ifnl3、il10、il15、il18、il22、il6、lta和tnf。
53.如权利要求42-45中任一项所述的方法，其中所述免疫原性介体是核因子κb(nf-κb)信号传导途径的介体。
54.如权利要求49所述的方法，其中所述nf-κb信号传导途径的介体选自由以下组成的组：bax、bcl2、bcl2l1、casp1、casp7、casp8、casp9、traf1、traf2、ccr5、ccr7、cd4、cd40lg、cd44、cd80、cd83、cd86、cr2、hla-a、icos、il15ra、il2ra、tnfrsf14、tnfrsf9、akt1、eif2ak2、lck、map3k1、map3k14、ripk1、raf1、nfkb1、nfkb2、rel、rela、relb、tbp、cyld、ilbkb、ilbke、ilbkg、ilbkgp1、nfkbia、nfkbib、nfkbie、chuk、ccl1、ccl22、ccl4、ccl5、cxcl10、cxcl3、cxcl6、cxcl8、cxcr5、ifnb1、ifng、ifnl1、il12b、il15、il17a、il1a、il1rn、il23a、il32、il4、il5、il6、il9、tnfaip3、tnfsf10、icam1、itga2、itga2b、itga5、itga6、itga6-as1、pecam1和vcam1。
55.如权利要求42-54中任一项所述的方法，其中所述编码因子viii蛋白的多核苷酸包含seq id no:1(cs04-fl-na)的核酸序列。
56.如权利要求42-55中任一项所述的方法，其中所述基因疗法包括向所述受试者施用包含编码所述因子viii蛋白的所述多核苷酸的病毒载体。
57.如权利要求56所述的方法，其中所述病毒载体是腺相关病毒载体。
58.如权利要求57所述的方法，其中所述aav载体是血清型8aav载体(aav8)。
59.如权利要求42-58中任一项所述的方法，其中所述基因疗法包括施用一定剂量的编码所述因子viii蛋白的所述多核苷酸，所述一定剂量的所述多核苷酸选自由以下组成的组：2x1012个拷贝的所述多核苷酸、6x1012个拷贝的所述多核苷酸、1.8x1013个拷贝的所述多核苷酸、1.2x1013个拷贝的所述多核苷酸、以及5x1013个拷贝的所述多核苷酸。