技术特征：
技术总结
本发明涉及用于治疗核糖体障碍和核糖体病(例如Diamond Blackfan贫血(DBA))的方法、组合物和试剂盒。在一些实施方式中，本发明涉及新型化合物(即RSK(p90S6K)抑制剂；p70S6K抑制剂；以及rps6抑制剂)在治疗核糖体障碍和核糖体病方面的用途。在一些实施方式中，本发明涉及特定Chk2抑制剂在治疗核糖体障碍和核糖体病(例如DBA)方面的用途以及特定吩噻嗪衍生物在治疗核糖体障碍和核糖体病(例如DBA)方面的用途。
技术研发人员：詹姆斯·布拉德讷;齐军;丹尼斯·巴克利;伦纳德·I·索恩;伊丽莎白·马卡里
受保护的技术使用者：儿童医疗中心有限公司;达纳-法伯癌症研究所有限公司
技术研发日：2017.07.13
技术公布日：2019.05.03