1.用于在心肌细胞中编辑突变体肌养蛋白基因的方法，所述方法包括使所述心肌细胞与以下接触：
cas9核酸酶或编码cas9核酸酶的序列，以及
grna或编码grna的序列，其中所述grna靶向所述肌养蛋白基因的剪接供体或剪接接纳体位点。
2.权利要求1所述的方法，其中所述grna靶向外显子51、45、53、44、46、52、50、43、6、7、8或55的剪接供体或剪接接纳体位点。
3.权利要求1或权利要求2所述的方法，其中所述grna包含或靶向seqidno.60至705、712至862、947至2377中任一项的序列。
4.权利要求1至3中任一项所述的方法，其中载体包含所述grna或编码所述grna的序列。
5.权利要求4所述的方法，其中所述载体是病毒载体或非病毒载体。
6.权利要求5所述的方法，其中所述病毒载体是腺相关病毒(aav)载体。
7.权利要求6所述的方法，其中所述aav载体选自aav1、aav2、aav3、aav4、aav5、aav6、aav7、aav8、aav9、aav10、aav11、aav12、aavrh74、aav2i8、aavrh10、aav39、aav43、aavrh8、禽aav、牛aav、犬aav、马aav和绵羊aav。
8.权利要求5所述的方法，其中所述非病毒载体是质粒。
9.权利要求5所述的方法，其中所述非病毒载体是纳米粒。
10.权利要求1至9中任一项所述的方法，其中第一载体包含所述grna或含有所述grna的序列，并且第二载体包含所述cas9或含有所述cas9的序列。
11.权利要求10所述的方法，其中所述第一载体和第二载体是aav。
12.权利要求1至11中任一项所述的方法，其中所述突变体肌养蛋白基因包含点突变。
13.权利要求12所述的方法，其中所述点突变是假外显子突变。
14.权利要求1至13中任一项所述的方法，其中所述突变体肌养蛋白基因包含缺失。
15.权利要求1至14中任一项所述的方法，其中所述突变体肌养蛋白基因包含重复突变。
16.权利要求1至15中任一项所述的方法，其中所述cas9核酸酶分离自或来源于酿脓链球菌(streptococcuspyogenes)(spcas9)。
17.权利要求1至15中任一项所述的方法，其中所述cas9核酸酶分离自或来源于金黄色葡萄球菌(staphylococcusaureus)(sacas9)。
18.根据权利要求1至17中任一项所述的方法产生的心肌细胞，其中所述心肌细胞表达肌养蛋白蛋白质。
19.权利要求18所述的心肌细胞，其中所述心肌细胞来源于诱导多能干细胞(ipsc)。
20.组合物，其包含治疗有效量的权利要求18或权利要求19所述的心肌细胞。
21.用于在有此需要的对象中治疗或预防迪谢内肌营养不良(dmd)的方法，所述方法包括向所述对象施用治疗有效量的权利要求20所述的组合物。
22.权利要求21所述的方法，其中所述治疗有效量至少部分或完全恢复患者的心肌收缩性。
23.诱导多能干细胞(ipsc)，其包含：
cas9核酸酶或编码cas9核酸酶的序列，以及
grna或编码grna的序列，
其中所述grna靶向肌养蛋白基因的剪接供体或剪接接纳体位点。
24.组合物，其包含来源于权利要求23所述的ipsc的心肌细胞。
25.用于在有此需要的对象中治疗或预防迪谢内肌营养不良(dmd)的方法，所述方法包括向所述对象施用治疗有效量的权利要求24所述的组合物。
26.权利要求25所述的方法，其中所述治疗有效量至少部分或完全恢复患者的心肌收缩性。
27.用于在有此需要的对象中治疗或预防迪谢内肌营养不良(dmd)的方法，所述方法包括向所述对象施用：
cas9核酸酶或编码cas9核酸酶的序列，以及
grna或编码grna的序列，其中所述grna靶向肌养蛋白基因的剪接供体或剪接接纳体位点；
其中所述施用恢复了所述对象至少10％的心肌细胞中的肌养蛋白表达。
28.权利要求27所述的方法，其中所述grna靶向外显子51、45、53、44、46、52、50、43、6、7、8或55的剪接供体或剪接接纳体位点。
29.权利要求27或权利要求28所述的方法，其中所述grna包含或靶向seqidno.60至705、712至862或947至2377中任一项的序列。
30.权利要求27至29中任一项所述的方法，其中载体包含所述grna或编码所述grna的序列。
31.权利要求30所述的方法，其中所述载体是病毒载体或非病毒载体。
32.权利要求31所述的方法，其中所述病毒载体是腺相关病毒(aav)载体。
33.权利要求32所述的方法，其中所述aav载体选自aav1、aav2、aav3、aav4、aav5、aav6、aav7、aav8、aav9、aav10、aav11、aav12、aavrh74、aav2i8、aavrh10、aav39、aav43、aavrh8、禽aav、牛aav、犬aav、马aav和绵羊aav。
34.权利要求31所述的方法，其中所述非病毒载体是质粒。
35.权利要求31所述的方法，其中所述非病毒载体是纳米粒。
36.权利要求27至35中任一项所述的方法，其中第一载体包含所述grna或编码所述grna的序列，并且第二载体包含所述cas9或编码所述cas9的序列。
37.权利要求36所述的方法，其中所述第一载体和第二载体是aav。
38.权利要求27至37中任一项所述的方法，其中所述突变体肌养蛋白基因包含点突变。
39.权利要求38所述的方法，其中所述点突变是假外显子突变。
40.权利要求27至39中任一项所述的方法，其中所述突变体肌养蛋白基因包含缺失。
41.权利要求27至40中任一项所述的方法，其中所述突变体肌养蛋白基因包含重复突变。
42.权利要求27至41中任一项所述的方法，其中所述cas9核酸酶分离自或来源于酿脓链球菌(spcas9)。
43.权利要求27至42中任一项所述的方法，其中所述cas9核酸酶分离自或来源于金黄色葡萄球菌cas9(sacas9)。
44.权利要求27至43中任一项所述的方法，其中所述对象患有扩张型心肌病。
45.权利要求27至44中任一项所述的方法，其中所述施用恢复了所述对象至少30％的心肌细胞中的肌养蛋白表达。
46.权利要求27至45中任一项所述的方法，其中所述施用至少部分地挽救心肌收缩性。
47.权利要求27至46中任一项所述的方法，其中所述施用恢复了所述对象至少50％的心肌细胞中的肌养蛋白表达。
48.权利要求27至47中任一项所述的方法，其中所述施用完全地挽救心肌收缩性。
49.用于在有此需要的对象中治疗或预防迪谢内肌营养不良(dmd)的方法，所述方法包括：
使诱导多能干细胞(ipsc)与以下接触
cas9核酸酶或编码cas9核酸酶的序列，以及
grna或编码grna的序列，
其中所述grna靶向肌养蛋白基因的剪接供体或剪接接纳体位点；
使所述ipsc分化成心肌细胞；以及
将所述心肌细胞施用于所述对象。