红景天苷在制备治疗杜氏肌营养不良药物中的应用的制作方法
【专利摘要】本发明涉及红景天苷在制备治疗杜氏肌营养不良药物中的应用。本发明通过实验证明红景天苷在杜氏肌营养不良的动物模型发病过程中能够抑制骨骼肌的肌膜破裂和坏死、减轻骨骼肌的炎性反应和纤维化、增强骨骼肌运动能力，从而发挥治疗杜氏肌营养不良的作用。
【专利说明】红景天苷在制备治疗杜氏肌营养不良药物中的应用
【技术领域】：
[0001] 本发明涉及化合物红景天苷的新用途，具体涉及红景天苷在制备治疗杜氏肌营养 不良药物中的应用。
【背景技术】：
[0002] 杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy, DMD)是由位于人类X染色体的 dystrophin基因缺失导致的一种严重临床致死性遗传疾病。患者在5岁左右时就会表现 出明显的肌力减退，到10-12岁时只能借助于轮椅活动，在17-30岁之间常因膈肌大面积坏 死、纤维化引起呼吸衰竭而导致死亡。全球平均每3500名新生男婴中就有一名杜氏肌营养 不良患儿，患者达数百万，在我国目前患者已超过10万。
[0003] 杜氏肌营养不良的发病特征与dystrophin的功能有关。dystrophin蛋白在 维持肌细胞膜稳定性中起着至关重要的作用。杜氏肌营养不良患者的骨骼肌中缺乏 dystrophin，出生后由于运动增加，肌肉收缩时引起肌细胞膜进行性破裂、坏死。骨骼肌的 这种持续性损伤诱发剧烈的炎性反应，使骨骼肌内的成肌细胞向成纤维母细胞分化，并分 泌过量的胶原蛋白和细胞外基质，诱导骨骼肌进行性纤维化变。其中呼吸肌-膈肌的坏死、 纤维化尤为显著，其结构的进行性、大面积损伤，导致患者呼吸衰竭而死，这也是杜氏肌营 养不良疾病的主要死因。腓肠肌等全身骨骼肌持续过度的破裂、坏死及纤维化，使肌力减 退，肌肉收缩功能降低，运动能力进行性减退。因此，临床已将骨骼肌活检产生的肌纤维广 泛破裂坏死、严重浸润性炎症反应、过度纤维化等病理改变以及肌力减退指征，作为杜氏肌 营养不良诊断的主要依据。
[0004] 国内外对于该遗传性疾病的治疗手段十分有限，目前主要依靠糖皮质激素来缓解 患者骨骼肌坏死、炎症和纤维化等病理损伤，但长期使用激素会对全身各个脏器产生包括 肥胖、痤疮、多毛、骨质疏松、发育停滞、高血压、肠易激、容易感染等副作用，严重降低患者 生活质量，也使诱发其它器官系统疾病的风险增加。如能寻找或研发能够有效控制和治疗 该疾病患者骨骼肌细胞破裂坏死、炎性反应、纤维化等病理改变，并能缓解骨骼肌运动功能 减低，且副作用小的临床治疗药物，将有效提高患者生存质量、延长患者寿命。
[0005] 红景天苷（下式）英文名Salidroside，分子式C14H2Q0 7, CAS登录号10338-51-9。
[0006]
【权利要求】
1. 红景天苷在制备治疗dystrophin基因缺失所致的临床致死性遗传疾病的药物中的 应用，所述遗传疾病是杜氏肌营养不良。
2. 权利要求1所述的应用，所述杜氏肌营养不良是因肌肉收缩导致的骨骼肌细胞膜的 反复、进行性破裂、坏死。
3. 权利要求1所述的应用，所述杜氏肌营养不良是因骨骼肌细胞膜反复、进行性破裂 和坏死导致的长期剧烈炎性反应。
4. 权利要求1所述的应用，所述杜氏肌营养不良是因长期剧烈炎性反应导致的骨骼肌 进行性、大面积纤维化。
5. 权利要求1所述的应用，所述杜氏肌营养不良是因骨骼肌进行性、大面积纤维化导 致的骨骼肌运动能力下降。
6. -种治疗杜氏肌营养不良的药物，其活性成分是红景天苷。
【文档编号】A61K31/7032GK104147022SQ201410377577
【公开日】2014年11月19日 申请日期:2014年8月1日 优先权日:2014年8月1日
【发明者】陈晓萍, 张鹏, 刘红菊 申请人:中国航天员科研训练中心