单链反义寡核苷酸在预防或治疗涉及三核苷酸重复扩增的遗传疾病中的用途的制作方法

技术特征：

技术总结
本发明涉及包含重复三核苷酸单元的反义寡核苷酸(AON)，其用于治疗或预防遗传性眼病、优选由RNA毒性引起的眼营养不良症比如Fuchs角膜内皮营养不良(FECD)。本发明的寡核苷酸用于靶向内含子序列中存在的三核苷酸重复(TNR)序列扩增，以防止与这种TNR扩增相互作用的细胞蛋白质的疾病相关螯合。

技术研发人员：P·亚当森;J·J·图鲁宁;G·J·普拉滕伯格
受保护的技术使用者：ProQR治疗上市公司Ⅱ
技术研发日：2016.10.05
技术公布日：2018.07.17