用于治疗庞帕病的反义寡核苷酸的制作方法

技术总结
本发明涉及可用于治疗庞帕病以及用于调节GAA基因剪接的方法和治疗庞帕病的方法的反义寡聚化合物。包括反义寡聚化合物的药物组合物也是本发明的一部分。

技术研发人员：A·J·伯格斯马;E·范德沃尔特;W·W·M·皮吉那佩;A·T·范德普罗格;A·鲁瑟
受保护的技术使用者：鹿特丹伊拉斯谟大学医疗中心
文档号码：201580042923
技术研发日：2015.06.10
技术公布日：2017.05.10